Farmakoekonomiczne aspekty terapii nowotworw.

PRZYGOTOWANO W KATEDRZE ONKOLOGII AKADEMII MEDYCZNEJ, WROCŁAW 2008 r.

WYKONANO W RAMACH NARODOWEGO GRANTU: „MODYFIKACJA I WDROŻENIE PROGRAMU NAUCZANIA ONKOLOGII W POLSKICH UCZELNIACH MEDYCZNYCH”

Farmakoekonomiczne

aspekty chemioterapii

nowotworów

Farmakoekonomika

pojęcie "farmakoekonomika" wprowadził Townsend w 1986 roku

nazwa pochodzi od greckich słów

pharmacon - lek oraz oikonomia - oszczędność

dziedzina wiedzy obejmująca elementy: farmakologii, medycyny klinicznej, statystyki medycznej oraz

ekonomii, pozwalająca na obiektywną ocenę

opłacalności różnorodnych środków farmakologicznych; jest wiarygodnym narzędziem wykorzystywanym przez decydentów ochrony zdrowia, płatników oraz rządy

świadome potrzeby kreowania przemyślanej i racjonalnej polityki zdrowotnej, umożliwia ocenę ekonomiczna środków farmaceutycznych

Analiza farmakoekonomiczna



Jest oceną ekonomiczna środków

farmaceutycznych



Porównuje koszty i efekty dwóch lub więcej

alternatywnych metod leczenia



Powinna uwzględniać specyficzne dla danego

kraju dane kliniczne, epidemiologiczne i koszty

Farmakoekonomika

Cele analiz:



ewolucja opieki zdrowotnej w stronę standaryzacji

postępowania leczniczego



optymalizacja farmakoterapii chorób

nowotworowych



racjonalizacja wydatków ponoszonych na leczenie,

szczególnie na leki

Porównanie alternatyw



Porównanie:

działanie vs brak działania



Porównanie :

postępowanie A vs postępowanie B

(najtańsze, najszerzej stosowane vs

Rodzaje analiz

Analiza kosztów i korzyści

koszty i efekty ocenione tą samą jednostką - najczęściej w jednostkach monetarnych

Rodzaje analiz



Analiza efektywności kosztów

koszty mierzone są w jednostkach

monetarnych, a efekty oceniane są kliniczne

(np. redukcja RR w mmHg)

Rodzaje analiz



Analiza efektywności kosztów

Pierwszą tego typu analizę opublikował w 1968 r. H. Klarman Celem analizy efektywności kosztów jest

maksymalizacja wyników zdrowotnych (np. zyskanych lat życia) uzyskanych za określoną liczbę zasobów.

Można to uzyskać używając jako reguły decyzyjnej albo stałego budżetu, albo maksymalnej ceny za

zyskany rok życia. Lata życia jako miara efektywności w analizie efektywności kosztów okazały się jednostką niedoskonałą, ponieważ nie uwzględniały jakości

Rodzaje analiz



Analiza efektywności kosztów

EFEKTYWNOŚĆ

K

O

S

Z

T

Y

Rodzaje analiz



Analiza identyfikacji kosztów

ocenie podlegają jedynie koszty w

jednostkach monetarnych, bez analizy

efektów

Rodzaje analiz



Analiza użyteczności kosztów

koszty definiowane są w jednostkach monetarnych, a efekty jednostkach użyteczności

Rodzaje analiz

●

Analiza użyteczności kosztów

Jako próba udoskonalenia pomiaru efektywności pojawiła się koncepcja QALY (rok życia skorygowany o jakość) -

standardowej jednostki, która jednocześnie uwzględniałaby ilościowe i jakościowe elementy wyniku. QALY uzyskuje się, mnożąc lata życia przez współczynnik, który

odzwierciedla jakość tych lat. Często, gdy QALY jest używane jako miara wyniku w analizie efektywności kosztów, metodę tę nazywa się analizą użyteczności kosztów. Dzieje się tak

dlatego, że QALY może wywodzić się z ekonomicznej teorii

użyteczności, jeśli spełnione są ściśle określone warunki. QALY wymaga, aby stan zdrowia zmierzony był na skali od 0 (zgon) do 1 (pełnia zdrowia).

Rodzaje analiz



Metoda kapitału ludzkiego

Celem jest oszacowanie kosztów pośrednich -

produktywności utraconej na skutek choroby. Analizuje

się stratę w produktywności przez cały okres absencji w

pracy oraz okres przebywania na rencie lub do przejścia

na emeryturę.

Dzień roboczy szacowany jest na podstawie dziennego

wynagrodzenia brutto chorego pracownika.

Rodzaje analiz

•

Metoda kapitału ludzkiego

Jedną z pierwszych ocen ekonomicznych publicznych programów zdrowotnych przeprowadził Burton Weisbrod (ocena ekonomiczna szczepień przeciwko odrze u dzieci).

Porównał on koszty programów zdrowotnych z korzyściami, które zdefiniował jako sumę oszacowanej redukcji w kosztach przyszłego leczenia oraz wzrostu produktywności, wynikającego z mniejszej chorobowości i wydłużonego przeżycia. Wzrost

produktywności oznaczał potencjalne zarobki uzyskane w przyszłości.

Rodzaje analiz



Metoda minimalizacji kosztów

Polega analizie na postępowań o takiej samej

efektywności, przy tym samym efekcie końcowym procedura tańsza jest lepsza.

Rodzaje analiz



Rok życia ze skorygowana jakością

(Quality-Adjusted Life Year; QALY)

Jest wypadkową oczekiwanej długości życia i jego jakości, odpowiada dodatkowemu rokowi życia w pełnym zdrowiu. Pacjent posługując się skalą od 0 do 1 może ocenić

subiektywnie odczucia swojego stanu zdrowia. Jeżeli chory nie ma dyskomfortu i czuje się zupełnie zdrowym uzyskuje wartość QALY równą 1,0. Wartość ta osiąga np.0,5, jeżeli pacjent ocenia natężenie dyskomfortu (bólu, kalectwa) na 0,5 samopoczucia przy pełnym zdrowiu. Jeżeli np. lek

przedłuża życie o 2 lata zmniejszając natężenie objawu o 0,5 to rok życia skorygowany o jakość wynosi 1,0. (wartość QALY wynosi 1,0).

Rodzaje analiz



DALY

(Disability Adjusted Life Years)

Zyskane lub stracone lata zycia ze skorygowana

niepełnosprawnością.

Rodzaje analiz



Q-TWiST

(Quality Adjusted Time Without Symptoms and

Toxicity)

Parametr ten określa liczbę i długość okresów wolnych od objawów związanych z chorobą i leczeniem.

Umożliwia odpowiedź na pytanie czy w przypadku leczenia chorego w zaawansowanym stadium choroby cena określonej metody leczniczej za przedłużenie życia (kosztem znacznego obniżenia jego jakości) jest tak wysoka, że należy raczej z niego zrezygnować.

Rodzaje analiz

•

Analiza wydajności kosztów

Gotowości do płacenia za poprawę zdrowia polega na badaniu dokonywanych indywidualnie wyborów pomiędzy

"zdrowiem" a "bogactwem" i określana jest często jako metoda ujawniania preferencji. Do tej pory nie znalazła ona

zastosowania.

Alternatywną metodą jest warunkowa ocena. Jest to metoda ustalenia wartości monetarnej dobra lub usługi niedostępnej na rynku poprzez określenie, przy założeniu, że dane dobro lub usługa jest dostępna na rynku, maksymalnej kwoty, którą populacja gotowa byłaby zapłacić za dane dobro lub usługę (cena kupna) i/lub minimalnej kwoty, którą populacja

zaakceptowałaby w zamian za utratę danego dobra lub usługi (cena sprzedaży).

Rodzaje analiz



Gotowość do płacenia

Metoda szacowania wartości korzyści dla

analizowanego programu zdrowotnego oparta na

określeniu przez samego chorego wartości stanu

zdrowia poprzez wyrażenie, ile chory byłby skłonny

zapłacić za uniknięcie danej choroby lub powrót do

dobrego stanu zdrowia. Jeśli zastosowane leczenie

prowadzi do poprawy stanu zdrowia z poziomu

choroby do poziomu pełnego zdrowia to wyraża

maksymalną ilość pieniędzy, jaką pacjent byłby gotów

za nią zapłacić.

Rodzaje analiz



Handlowanie czasem

To metoda mierzenia użyteczności. Polega ona na

określeniu czasu, o jaki badany, będący w

określonym stanie zdrowia, byłby skłonny skrócić

swoje życie w zamian za poprawę stanu zdrowia

do wyższego poziomu. Jeżeli na przykład chory

zamieniłby 1 rok przeżyty w wózku inwalidzkim na

0.5 roku przeżytego w pełnym zdrowiu wartość

Rodzaje analiz



Analiza inkrementna

Analizuje dodatkowy koszt ponoszony w

przypadku wprowadzenia nowego postępowania

leczniczego (nowego leku) i porównuje z

odniesiona dodatkowa korzyścią na skutek

wprowadzenia tego programu.

Rodzaje analiz



Analiza koszty - konsekwencje

przeprowadza się kalkulację kosztów i efektów,

ale wyniki nie są wyrażone w postaci sumarycznej

analizuje koszty potrzebne do realizacji danego

programu zdrowotnego oraz wyniki zdrowotne

wprowadzenia danego programu

Koszty



Koszt

bezpośredni

Koszty



Bezpośrednie koszty medyczne

Wszystkie zasoby medyczne zużyte w związku z określoną chorobą, np.: zakup leku, sprzętu medycznego, amortyzacja aparatury medycznej, pensje personelu, koszty pobytu w

Koszty



Bezpośrednie koszty niemedyczne

Obejmują nakłady związane z określoną chorobą, ale nie spowodowane użyciem środków medycznych, np.: transport do szpitala, specjalna dieta, itd.

Koszty



Koszt pośredni

Obliczany przy opracowywaniu analizy

farmakoekonomicznej ze społecznego punktu widzenia. Do kosztów pośrednich choroby zaliczamy:

- koszty nieobecności w pracy

- obniżenie produktywności dla zakładu - obniżenie produktywności wynikające z przedwczesnej umieralności chorych.

Do tej grupy kosztów zaliczamy również: koszty opieki socjalnej, terapii rehabilitacyjnej, rent, obniżenie

produktywności członków rodziny pacjenta (np. opieka nad chorym dzieckiem).

Koszty



Koszt stały

Koszty, które w krótkim czasie nie zmieniają się wraz ze zmianą ilości wyprodukowanych dóbr czy usług, ich wysokość nie zależy od ilości wykonywanych

świadczeń. Do kosztów stałych zaliczamy: płace personelu, koszty budowy sal szpitalnych, koszty związane z zakupem wyposażenia.

Koszty



Koszt zmienny

Koszt rosnący proporcjonalnie do ilości wykonanych świadczeń. Zaliczymy tu koszty leków, materiałów jednorazowego użytku, koszty pracy (gdy płace są liczone godzinowo). Koszty zmienne wraz ze zmianą nasilenia działalności: w ujęciu całościowym rosną lub maleją; w ujęciu jednostkowym pozostają bez zmian.

Koszty



Koszt niemierzalny

Wiąże się z subiektywnymi odczuciami chorego:

cierpienie pacjenta, ograniczenie komfortu życia, ból, toksyczność leczenia. 

Nowotwory i ich leczenie wydają się być bardzo

obciążone kosztami niemierzalnymi (chemioterapia – utrata owłosienia, wymioty...)

Koszty

KOSZTY STAŁE

+

KOSZTY ZMIENNE

Korzyści

KORZYŚCI

Korzyści



Korzyści ekonomiczne

Oszczędności związane z zastosowanej bardziej opłacalnej procedury medycznej

.

Korzyści



Korzyści kliniczne

Bezpośrednie pozytywne efekty zastosowanej terapii mierzone przy pomocy pierwszorzędowych lub

drugorzędowych punktów końcowych.

Wielkość korzyści klinicznych jest miarą efektywności klinicznej badanej procedury medycznej.

Korzyści



Korzyść niemierzalna

Zmniejszenie bólu, lęku, poprawa komfortu życia i

czasu jego trwania.

Korzyści

Iloraz kosztów do nakładów

IK = K

-K

/E

-E

Dyskontowanie



celem jest możliwość porównania kosztów i

efektów w przypadku ,gdy analiza rozłożona jest

w czasie



zwykle polega na zmniejszaniu przyszłych zysków

by móc je zestawić do kosztów



koszty i zyski sprowadza się do jednego punktu

czasowego

Model Markowa

Model ułatwiający podejmowanie decyzji

zwłaszcza w przypadku schorzeń przewlekłych.

Cała choroba podzielona jest na stany istotne z

punktu widzenia klinicznego i ekonomicznego

punktu widzenia. W danym momencie

analizowany chory może przebywać wyłącznie w

jednym stanie. Przez opisanie zmiany stanu

prawdopodobieństwa przejścia do kolejnego

stanu, kosztu i użyteczności to jest możliwość

oszacowania długoterminowych kosztów

Model Markowa

A - decyzje dotyczące szczepienia p/ HPV

B - diagnostyka, leczenie i historia naturalna raka szyjki macicy

C - wynik badania cytologicznego

Wskaźniki oceny zużycia

i kosztów leków



DDD (Defined Daily Dose)

Przypuszczalna średnia podtrzymująca dawka dobowa dla leku stosowanego w głównym

Wskaźniki oceny zużycia

i kosztów leków

Przykład

Leki A i B należą do grupy doustnych leków

przeciwcukrzycowych. DDD leku A wynosi 100 mg, a DDD leku B – 12,5 mg. W populacji objętej planem zdrowotnym XYZ we wrześniu 2008 roku zużyto: 20 000 jednostek DDD leku A

25 000 jednostek DDD leku B Interpretacja

Przy założeniu, że średnia podtrzymująca dawka

dobowa stosowana w głównym wskazaniu u dorosłego człowieka wynosi dla leku A 100 mg, a dla leku B 12,5 mg, we wrześniu 2008 roku w populacji objętej planem zdrowotnym XYZ zużycie leku B było większe niż

i kosztów leków



PMPM (Per Member Per Month)

Średnie wydatki na lek ponoszone w ramach planu zdrowotnego XYZ, przypadające na jednego

Wskaźniki oceny zużycia

i kosztów leków

Przykład

Leki A i B należą do grupy doustnych leków

przeciwcukrzycowych. Populacja objęta planem zdrowotnym XYZ liczy 100.000 osób. We wrześniu 2008 wydatki na lek A i lek B wyniosły w przeliczeniu na jednego przedstawiciela populacji objętej

powyższym planem: lek A – 0,8 zł

lek B – 1,2 zł

Interpretacja

Przy założeniu, że populacja objęta planem

zdrowotnym XYZ liczy 100.000 osób, całkowite

wydatki na lek A wyniosły 80.000 zł, a na lek B 120 000 zł, czyli na oba doustne leki przeciwcukrzycowe wydano we wrześniu 2008 roku 200.000 zł.

i kosztów leków



PPPM (Per Patient Per Month)

Średnie wydatki na lek w ramach planu zdrowotnego XYZ, przypadające na pacjenta używającego tego leku.

Wskaźniki oceny zużycia

i kosztów leków

Przykład

Leki A i B należą do grupy doustnych leków

przeciwcukrzycowych. We wrześniu 2008 wydatki na lek A i lek B, w przeliczeniu na jednego pacjenta

używającego tego leku, wyniosły: lek A – 132 zł

lek B – 188 zł

Interpretacja

Informacja ta jest bardziej specyficzna niż dane o aktualnym spożyciu leków. Dane PPPM niekiedy wykorzystywane są zamiast wyników analizy

efektywności kosztów. Takie zastępstwo budzi jednak wiele zastrzeżeń, ponieważ jest ono możliwe tylko przy spełnieniu warunków wymienionych poniżej.

i kosztów leków

Warunki, które muszą być spełnione, aby zamiast pełną oceną ekonomiczną posłużyć się

wskaźnikami koszt/zużycie leku:

identyczna efektywność

identyczna akceptacja leczenia przez chorego i stosowanie się do zaleceń lekarza (compliance) identyczny wskaźnik ciągłości leczenia

identyczny profil bezpieczeństwa

identyczny wskaźnik ciężkości choroby identyczny sposób podawania

Wskaźniki oceny zużycia

i kosztów leków



ADD/ADC (Average Daily Dose/ Average

Daily Cost)

Średnia ilość leku zużytego w ciągu doby przez

jednego pacjenta i średnie wydatki na lek ponoszone w ciągu doby przez jednego pacjenta w ramach planu

i kosztów leków

Przykład

Leki A i B należą do grupy doustnych leków

przeciwcukrzycowych. Średnie dobowe zużycie leku i średnie dobowe wydatki na powyższe leki w

przeliczeniu na jednego chorego we wrześniu 2008 wynosiły:

Średnia dobowa dawka Średnie dobowe wydatki lek A 111,11 mg - 4,4 zł

lek B 17,36 mg - 6,24 zł

Interpretacja

Dane ADD/ADC są użyteczne w celu opisania rzeczywistego sposobu stosowania leku oraz

istniejących tendencji w dawkowaniu i/lub kosztach w obrębie danej populacji. Niekiedy wykorzystywane są zamiast wyników analizy efektywności kosztów -

możliwe tylko przy spełnieniu warunków wymienionych wcześniej.

Wskaźniki oceny zużycia

i kosztów leków

DACON (Daily Average Consumption)

Średnia liczba pojedynczych dawek zużywana w ciągu doby przez pacjentów leczonych danym lekiem w ramach określonego planu zdrowotnego XYZ.

i kosztów leków

Przykład

Leki A i B należą do grupy doustnych leków

przeciwcukrzycowych. Lek A występuje na rynku w dawkach 100 i 200 mg, a lek B – w dawkach 12,5 i 25 mg. We wrześniu 2008 w ramach planu zdrowotnego XYZ średnie zużycie powyższych dawek przez pacjenta leczonego danym lekiem wynosiło:

Lek A 100 mg 1,41 Lek A 200 mg 1,10 Lek B 12,5 mg 1,17 Lek B 25 mg 1,03

Wskaźniki oceny zużycia

i kosztów leków

Interpretacja

Każdy pacjent, któremu przepisano lek A w dawce 100 mg zużywał w ciągu doby średnio 1,41 tabletki, każdy pacjent, któremu przepisano lek A w dawce 200 mg zużywał w ciągu doby średnio 1,10 tabletki. Każdy pacjent, któremu przepisano lek B w dawce 12,5 mg zużywał w ciągu doby średnio 1,17 tabletki, każdy pacjent, któremu przepisano lek B w dawce 25 mg zużywał w ciągu doby 1,03 tabletki. Dane DACON używane są często do pomiaru eskalacji dawkowania lub sprawdzenia odpowiedniego doboru dawki leku przez lekarzy i/lub pacjentów.

Leczenie systemowe

Definicja „wyleczenia”



Wydolność leczenia onkologicznego

ok. 25% chirurgia

ok. 20% radioterapia

Leczenie systemowe



Chemioterapia



Hormonoterapia



Immunoterapia



Leczenie celowane



Terapia genowa

Leczenie systemowe

Miejsce leczenia systemowego w leczeniu chorób

nowotworowych:



Samodzielna metoda leczenia



Leczenie uzupełniające



Leczenie indukcyjne



Leczenie skojarzone - radiochemioterapia

radykalna

systemowego w onkologii

Leczenie systemowe jako samodzielna metoda

leczenia - celem jest wyleczenie (także

radiochemioterapia) - dążenie do całkowitej

remisji

PARAMETRY OCENIANE

Ocena odpowiedzi na leczenie

-

%

Odsetek odpowiadających chorych

-

%

Odsetek całkowitych remisji

-

%

Ocena wartości leczenia

systemowego w onkologii

Leczenie systemowe - uzupełniające - celem jest

zmniejszenie ryzyka nawrotu choroby

PARAMETRY OCENIANANE:

Czas do nawrotu choroby

-miesiące, lata

Odsetek redukcji ryzyka nawrotu

-

%

Odsetek przeżyć 5-letnich

-

%

systemowego w onkologii

Leczenie indukcyjne - celem jest zmniejszenie

lokalnego zaawansowania nowotworu

PARAMETRY OCENIANE:

Odsetek odpowiedzi

-

%

Odsetek całkowitych remisji

-

%

(patologicznych)

Ocena wartości leczenia

systemowego w onkologii

Leczenie paliatywne - celem jest poprawa jakości

życia wydłużenie przeżycia

PARAMETRY OCENIANE:

Odsetek odpowiedzi

-

%

Czas przeżycia całkowitego

-

miesiące

Czas do progresji choroby

-miesiące

Mediana przeżycia

-miesiące

Wskaźniki jakości życia i zmniejszenia objawów

np. VAS

systemowego w onkologii

Ocena wartości leczenia

systemowego w onkologii

Ocena odpowiedzi wg WHO

Zmiany podlegające ocenie:

mierzalne jednowymiarowe: hepatomegalia, węzły

chłonne śródpiersia

mierzalne dwuwymiarowe (iloczyn dwóch

prostopadłych wymiarów): zmiany węzłowe, przerzuty do płuc, zmiany w tkance podskórnej

niemierzalne: zmiany osteoblastyczne w kościach,

płucne zmiany o charakterze lymphangitis carcinomatosa, rozsiew do skóry

systemowego w onkologii

Ocena odpowiedzi wg WHO



Całkowita odpowiedź (CR)

- ustąpienie wszystkich znanych objawów

klinicznych i biochemicznych choroby

potwierdzone przez 2 obserwacje w odstępie

co najmniej 4 tygodni

Ocena wartości leczenia

systemowego w onkologii

Ocena odpowiedzi wg WHO



Częściowa odpowiedź (PR)

– zmniejszenie o co najmniej 50% wszystkich

zmian zmierzonych w celu oceny odpowiedzi,

potwierdzona przez 2 obserwacje w odstępie

co najmniej 4 tyg. Brak nowych zmian i

systemowego w onkologii

Ocena odpowiedzi wg WHO



Stabilizacja (SD, NC)

– zmniejszenie się o mniej nią 50% zmian lub

ich powiększenie się o nie więcej niż 25%



Progresja (PD)

– powiększenie się jednej lub więcej zmian o

ponad 25% lub pojawienie się co najmniej

jednej nowej zmiany

Ocena wartości leczenia

systemowego w onkologii

Ocena odpowiedzi przerzutów do kości



CR - ustąpienie wszystkich udowodnionych

radiologicznie i/lub scyntygraficznie ognisk w

okresie co najmniej 8 tygodni



PR - częściowe zmniejszenie i reminealizacja

zmian osteolitycznych w okresie przynajmniej 8

tygodni



SD - stabilny obraz choroby przez co najmniej 8

tygodni



PD - powiększenie zmian wyjściowych

osteolitycznych lub osteoblastycznych lub

pojawienie się nowych zmian

systemowego w onkologii

Skala RECIST



konieczność stosowania nowych definicji

odpowiedzi - pojawienie się nowych technik

radiologicznych stosowanych w ocenie leczenia

onkologicznego (TK, MRI)



wyższa rozdzielczość badań obrazowych



suma najdłuższych wymiarów odzwierciedla

wskaźnik zmniejszenia masy nowotworu

Ocena wartości leczenia

systemowego w onkologii

Skala RECIST

Zmiany mierzalne -minimalne wymiary:

przy zastosowaniu konwencjonalnych technik obrazowania - 20 mm

przy zastosowaniu spiralnej tomografii komputerowej - 10 mm

zmiany mniejsze niż powyższe - niemierzalne

zmiany rzeczywiście niemierzalne - rozsiew do kości, opon m-r, wysięk npl, lymphangitis carcinomatosa, rak zapalny piersi, zmiany torbielowate, rozsiew w jamie brzusznej bez potwierdzenia radilogicznego

systemowego w onkologii

Skala RECIST

Zmiany docelowe:



maksymalnie do 10 łącznie we wszystkich

narządach

Ocena wartości leczenia

systemowego w onkologii

Skala RECIST

ZMIANY DOCELOWE

CR ustąpienie wszystkich zmian i objawów potwierdzone w kolejnej

ocenie po co najmniej 4 tygodniach

PR zmniejszenie się o co najmniej 30% potwierdzone w kolejnej

ocenie po co najmniej 4 tygodniach

NC odpowiedź nie spełniająca kryterium PR ani PD

PD powiększenie się o co najmniej 20% zmian najmniejszej sumy

systemowego w onkologii

Skala RECIST

ZMIANY NIEDOCELOWE

CR ustąpienie wszystkich zmian docelowych i normalizacja

stężenia markerów nowotworowych potwierdzone w ocenie po co najmniej 4 tygodniach

PD pojawienie się nowych zmian lub powiększenie się zmian

niedocelowych

NIE-PD przetrwanie jednej lub więcej zmian niedocelowych i/lub

Ocena wartości leczenia

systemowego w onkologii

NOWE ZMIANY CAŁKOWITA ODPOWIEDŹ CR CR NIE CR PR NIE-PD NIE PR NIE-PD PR NIE PR NC NIE-PD NIE NC PD KAŻDA TAK/NIE PD KAŻDA PD TAK/NIE PD

systemowego w onkologii



Czas przeżycia całkowitego – od ustalenia

rozpoznania lub rozpoczęcia leczenia do

zgonu z jakiejkolwiek przyczyny



Czas przeżycia związany z chorobą – od

ustalenia rozpoznania lub rozpoczęcia

leczenia do zgonu z powodu choroby



Czas przeżycia wolnego od nawrotu – od

rozpoczęcia leczenia do wystąpienia nawrotu,

zgon bez nawrotu to obserwacja zamknięta

Ocena wartości leczenia

systemowego w onkologii



Czas przeżycia wolnego od choroby – od

rozpoczęcia leczenia do nawrotu lub zgonu

niezależnie od przyczyny (stosowane w

leczeniu uzupełniającym)



Czas przeżycia wolnego od progresji –

od rozpoczęcia leczenia do wystąpienia

progresji lub zgonu (stosowane w leczeniu

zaawansowanych nowotworów)

systemowego w onkologii

Ocena wartości leczenia

systemowego w onkologii

Ocena toksyczności leczenia

-szeroko stosowana skala:

Common Terminology Criteria for Adverse Events v3.0

PRZYKŁAD MAŁOPŁYTKOWOŚĆ Stopień 1 łagodne <LLN – 75,000/ mm3 Stopień 2 umiarkowane <75,000 – 50,000/mm3 Stopień 3 poważne <50,000 – 25,000/mm3

Stopień 4 zagrażające życiu <25,000/mm3

leczenia cytostatycznego



Nudności i wymioty



Utrata owłosienia



Kardiotoksyczność



Pneumotoksyczność



Nefrotoksyczność



Ototoksyczność



Neurotoksyczność



Mielotoksyczność



Bezpłodność



Wtórne nowotwory

Przykładowe koszty

leczenia cytostatycznego

Średni koszt chth 1802 zł / na 1 kurs Najniższy koszt chth 953 zł /na 1 kurs

Najwyższy koszt chth 3870 zł /na 1 kurs

Średni koszt chth na Dolnym Śląsku 2995 zł /na

1 kurs

rak jelita grubego

Charakterystyka pacjentów

Koszty paliatywnej chth –

rak jelita grubego

Analiza kosztów

Cost of Treating Advanced Colorectal Cancer: A Retrospective Comparsion of Treatment Regiments, Europ J of Canc, 1996

rak trzustki

W Szwecji przeprowadzono retrospektywną analizę porównującą najlepsze leczenie wspomagające

(postępowanie standardowe w leczeniu zaawansowanego raka trzustki) ze stosowaniem gemcytabiny łącznie z

leczeniem wspomagającym. Chorzy otrzymujący

gemcytabinę przeżywali dodatkowe 38 dni. Stąd koszt

uzyskania dodatkowego roku życia (LYG) wyniósł 132 000 koron szwedzkich (20 000 USD).

Wartość wskaźnika koszty/efektywność w przypadku leczenia raka trzustki gemcytabiną jest porównywalna z wieloma procedurami medycznymi powszechnie

Koszt wydłużenia życia o 1 rok

Co się opłaca ?



W Stanach Zjednoczonych przyjęto roczny koszt

dializoterapii jako granicę pocedury uzasadnionej

ekomonicznie -ok. 50.000 $



Koszty procedury od 50.000 do 100.000 $ mniej

uzasadnione ekonomicznie.



OGÓLNIE:

„nieuzasadnione procedury >3xPKB”

National Cancer Institute ● Cancer Trends Progress Report – 2005 Update ● http://progressreport.cancer.gov

Koszty wydawane na leczenie

poszczególnych nowotworów

National Cancer Institute ● Cancer Trends Progress Report – 2005 Update ● http://progressreport.cancer.gov

Miesięczny koszt terapii

Trastuzumab

~10.800 zł

Fulwestrant

~2.000 zł

Imatinib

~9.000 zł

Gemcytabina

~4.500 zł

Sunitynib

~14.800 zł

Temozolomid

~7.700 zł

Kw. zolendrenowy

~1.200 zł

Kapecytabina

~1.500 zł

Darbopoetyna

~5.000 zł

Koszt chemioterapii - chłoniak

Koszt chemioterapii - chłoniak

Koszt chemioterapii - chłoniak

chłoniak

Analiza farmakoekonomiczna



Czy za tę samą sumę pieniędzy można uzyskać

jeszcze więcej?



Prof. Russel:

”programy leczenia uzależnienia od nikotyny

kosztujące poniżej 5000 USD na dodatkowy rok

życia są wysoce uzasadnione ekonomicznego

punktu widzenia, innymi słowy, milion dolarów

może oznaczać 200 lub tylko 2 lata zyskanego

życia, w zależności od sposobu wydania tych

pieniędzy”

0% 10% 20% 30% 40% 50% 60% 70% 80% 90% 100% $0 $200 $400 $600 $800 $1,000 $1,200 $1,400 $1,600 $1,800 $2,000 $2,200 $2,400 $2,600 $2,800 $3,000 Lifetime Costs ($U.S.)

R ed uc tio n in L ife tim e C an ce r I nc id en ce Every 2 yr Pap @ $174,000/YLS Annual Pap @ $795,000/YLS Every 3 yr Pap @ $60,000/YLS South Africa Screening 1x Lifetime

cost saving to <$50/YLS

South Africa Screening 3x Lifetime $250 - $500/YLS South Africa Screening 2x Lifetime $50 - $250/ YLS

Question: How much “health” is gained in the U.S.

per $50,000 invested in this strategy?

Answer: 23 days of life-expectancy

Question: How much “health” is gained in South Africa per

$50,000 invested in this strategy?

Answer: 1000 years of life-expectancy

Za 50.000 $ można uzyskać 23 dni życia / cytologia co roku

ZA 50.000 $ można uzyskać w RPA 1000 lat życia/ cytologia raz w życiu

Koszty leczenia

raka szyjki macicy

Koszty bezpośrednie związane z leczeniem

przekraczają 2 mld USD, a koszty leczenia chorób zależnych od infekcji HPV sięgają 3,4 mld.

Średnio roczne koszty profilaktyki i leczenia raka szyjki macicy wynoszą 26415 USD w przeliczeniu na 1000 kobiet.

W tej kwocie:

63% koszty rutynowych badań przesiewowych 17% koszty leczenia śródnabłonkowych dysplazji

szyjki macicy

10% koszty leczenia raka szyjki macicy

blisko 10% koszty fałszywie dodatnich badań przesiewowych

żródło:

raka szyjki macicy

Stany Zjednoczone, całkowite koszty związane z chorobami zależnymi od infekcji HPV w 2002 roku obejmowały:

rutynowe badania przesiewowe 2,1 mld USD

koszty leczenia raka szyjki macicy 350 mln USD koszty leczenia CIN II/III – 450 mln USD

koszty leczenia CIN I – 150 mln USD

koszty leczenia w przypadku fałszywie dodatnich wyników badań przesiewowych – 300 mln USD

żródło:

Koszty leczenia

raka szyjki macicy

Dane z 2001 roku, Centrum Onkologii w Krakowie

raka szyjki macicy



przedłużenie o 1 rok życia kobiety, raka

wykrytego w badaniu przesiewowym - koszt ok.

4.000 zł



przedłużenie o 1 rok życia u kobiety gdy raka

wykryto w wyniku diagnostyki koszt >20.000 zł

żródło:

Koszty leczenia

raka szyjki macicy

_{skrining opierający się 1 lub 2 wizytach przesiewowych kobiet} w wieku 35 lat z kolposkopią i badaniem w kierunku infekcji HPV zmniejsza ryzyko raka szyjki macicy od 25 do 36%

_{uzyskany dzięki temu koszt dodatkowego roku życia wynosi} zaledwie 500 USD

_{skuteczność kosztowa skriningów znacząco maleje w} przypadku konieczności dotarcia do 15–25% populacji

_{w większości przypadków, skriningi populacyjne nigdy nie} przekraczają „nasycenia” wyższego niż 70-80% populacji

żródło:

Średni wiek zachorowania:



rak szyjki macicy - 48 lat



rak piersi - 61 lat



rak jajnika - 63 lata



inne nowotwory u kobiet - 66 lat

W Stanach Zjednoczonych średnia liczba utraconych

lat życia z powodu:



raka szyjki macicy 26 lat



raka piersi 19 lat



18 lat w przypadku raka jajnika.

Rak szyjki macicy w 2002 roku był przyczyną utraty

3 mln lat życia kobiet i 3,3 miliona DALY

raka szyjki macicy

żródło:

Nikotynizm

- następstwa ekonomiczne

„Za to, ile kosztuje jeden nałóg, można wychować

dwoje dzieci.” Beniamin Franklin



rocznie na świecie notuje się ok. 4 mln zgonów

związanych z paleniem tytoniu



dziennie przybywa na świecie blisko 100.000

nowych palaczy, z których 1/2 umrze

przedwcześnie



w roku 2020 liczba zgonów spowodowanych

paleniem wyniesie 8,4 mln



w Europie palenie powoduje 1,2 mln zgonów

rocznie, tj. co 7 zgon

- następstwa ekonomiczne



w Polsce wg danych WHO pali obecnie ok. 9 mln

osób (ok. 34 proc. mężczyzn oraz ok. 19 proc.

kobiet)



Według danych Ministerstwa Zdrowia



w 1996 r. aż 70 proc. ogólnej liczby zgonów

spowodowanych



było chorobami układu krążenia i nowotworami



złośliwymi.



w 2001 r. Polacy wydali na papierosy ok. 16 mld

zł



statystyczny palacz wydaje na papierosy prawie 2

tys. zł rocznie



co roku około 82.000 Polaków umiera z powodu

palenia tytoniu

Nikotynizm

- następstwa ekonomiczne

Leczenie chorób odtytoniowych w Polsce rocznie pochłania ok.18 mld złotych, z tego leczenie:

przewleklej obturacyjnej choroby płuc - 10 mld zł choroby wieńcowej - 4 mld zł

udarów mózgu – 4 mld zł

dodatkowe 15 mld zł to koszty pośrednie (absencja, utrata produktywności pracy)

dodatkowe koszty związane z rentami - konsekwencje chorób odtytoniowych

zmniejszona wydajność palaczy

wpływ na otoczenie poprzez palenie bierne

- następstwa ekonomiczne

Nikotynizm

- następstwa ekonomiczne

A. Krzyżanowska, C. Głogowski, Przew Lek 2004; 3

Cena papierosów i podatek jako składnik ceny

- następstwa ekonomiczne

A. Krzyżanowska, C. Głogowski, Przew Lek 2004; 3

Dochody z wyrobów tytoniowych

Nikotynizm

- następstwa ekonomiczne

koszty leczenia chorób odtytoniowych znacznie

przekraczają wpływy pochodzące z podatków i akcyzy pochodzącej ze sprzedaży wyrobów tytoniowych

eksperci WHO opracowali tzw. model Hecos, dzięki niemu można określić wpływ chorób odtytoniowych na stan zdrowia społeczeństwa i obciążenie ekonomiczne systemu ochrony zdrowia

model przewiduje, że w Polsce po 20 latach 60 proc. obecnych palaczy zachoruje lub nawet umrze z powodu choroby odtytoniowej

koszty bezpośrednie leczenia chorób odtytoniowych w Polsce w ciągu 20 lat wyniosą ponad 198 mld zł

- następstwa ekonomiczne

Wytyczne przeprowadzania badań

farmakoekonomicznych PTFE

Cel analiz farmakoekonomiczych

Dostarczenie opartych na dowodach naukowych

informacji, użytecznych w podjęciu decyzji o refundacji danego leku przy zaproponowanej cenie, a nie

zastąpienie tej decyzji. Ocena farmakoekonomiczna pozwala określić, czy dany lek daje dodatkową korzyść ekonomiczną (wyższą niż istniejące alternatywy), która mogłaby uzasadniać refundację, lub zmian, obecnego poziomu refundacji. Argument taki jest ważnym, ale nie jedynym elementem złożonego procesu

farmakoekonomicznych PTFE

Zastosowanie i status analiz

farmakoekonomicznych.

Może być przeprowadzona dla wszystkich środków

farmaceutycznych, które ubiegają się o

refundację, z wyjątkiem:

• produktów farmaceutycznych zawierających tę

samą substancję czynną, co produkty

farmaceutyczne znajdujące się już na liście leków

refundowanych, w tym leki odtwórcze i leki w

nowych opakowaniach

• produkty farmaceutyczne, których nowa postać

nie zmienia kosztów i wyników zdrowotnych

Wytyczne przeprowadzania badań

farmakoekonomicznych PTFE

Analiza farmakoekonomiczna jest szczególnie

przydatna przy podejmowaniu decyzji dotyczących

środków farmaceutycznych należących do

nierefundowanych dotychczas klas

terapeutycznych lub mających nierefundowane

dotychczas wskazania terapeutyczne.

farmakoekonomicznych PTFE



Odpowiedzialność za przeprowadzenie i

finansowanie bada farmakoekonomicznych dla

celów refundacyjnych ponosi wytwórca leku.



Badanie farmakoekonomiczne może być

przeprowadzone w każdej fazie bada nad lekiem,

jeśli istnieją dane wystarczające do

przeprowadzenia wiarygodnej analizy, zaleca się,

jednak, aby zostało ono przeprowadzone po

wprowadzeniu leku na rynek.



Analiza, a także aneksy, muszą być napisane w

języku polskim.

Wytyczne przeprowadzania badań

farmakoekonomicznych PTFE



Badana populacja

Analiza musi zawierać

-opis jednostki chorobowej, w której badany lek ma być stosowany

-charakterystykę chorych, którzy będą tym lekiem leczeni

-oszacowaną liczbę chorych, którzy będą leczeni badanym lekiem

-uwzględnić prawdopodobieństwo odstawienia leku i zgonów

Jeśli lek może być opłacalny tylko w pewnej subpopulacji, należy tą

farmakoekonomicznych PTFE

 Alternatywy do porównania

Badany lek należy porównywać z taką alternatywą, która

najprawdopodobniej zostanie zastąpiona przez badany lek w praktyce.

Może to być inny lek, inny sposób leczenia lub nieleczenie. Alternatywa wybrana do porównania ma duży wpływ na

wynik analizy, dlatego należy wyraźnie określić przyczyny jej wyboru. Rekomendowaną alternatywą do porównania jest najczęściej stosowana metoda leczenia lub tzw. “leczenie pierwszego rzutu” w danym wskazaniu, można jednak zastosować następujące kryteria wyboru alternatywy: • najczęstsze stosowanie (istniejąca praktyka)

• największa skuteczność (najbardziej efektywna praktyka) • najniższy koszt (minimalna praktyka)

Wytyczne przeprowadzania badań

farmakoekonomicznych PTFE

 Technika analityczna

Ocena powinna mieć charakter analizy inkrementalnej, czyli określać, jaka jest różnica w kosztach i jaka jest różnica w efektach zdrowotnych, jeśli dana interwencja medyczna zostanie zastąpiona zostanie inną. W ocenie ekonomicznej programów zdrowotnych można posłużyć różnymi

technikami:

 analiz/ kosztów choroby (cost of illness analysis)

 _{analiz/ minimalizacji kosztów (cost minimisation analysis -} CMA),

 analiz/ efektywności kosztów (cost-effectiveness analysis - CEA),

 analiz/ użyteczności kosztów (cost-utility analysis - CUA),  _{analiz/ wydajności kosztów (cost-benefit analysis - CBA),}  analiz/ konsekwencji kosztów (cost-consequences analysis -

farmakoekonomicznych PTFE

Identyfikacja i pomiar kosztów Rodzaje kosztów: • bezpośrednie - medyczne - niemedyczne • pośrednie • niewymierne

Wytyczne przeprowadzania badań

farmakoekonomicznych PTFE



Identyfikacja i pomiar wyników

Wyniki programów zdrowotnych dzielimy na:

- zdrowotne

- ekonomiczne.

Jednostka wyniku musi:

• odzwierciedlać najważniejsze aspekty problemu

zdrowotnego

• być odpowiednia dla alternatywnych programów

zdrowotnych, które mają być porównywane,

Jeśli przeprowadza się analizę, efektywności

kosztów, wynik powinien być wyrażony w

jednostkach naturalnych, w przypadku analizy

użyteczności kosztów - w QALY. W analizie

wydajności

farmakoekonomicznych PTFE

Źródło danych o wynikach

Proponowana hierarchia dowodów jest następująca: Badania eksperymentalne

I Randomizowane kontrolowane badanie kliniczne

II-1a Kontrolowane badanie kliniczne z pseudo-randomizacją II-1b Kontrolowane badanie kliniczne bez randomizacji

Badania obserwacyjne

II-2a Badania kohortowe prospektywne z równoległą kontrolą II-2b Badania kohortowe prospektywne z historyczną

kontrolą

II-2c Badania kohortowe retrospektywne z równoległą kontrolą

II-3 Badania epidemiologiczne kliniczno-kontrolne retrospektywne

III Badania typu “przed i po” Opinie ekspertów

Wytyczne przeprowadzania badań

farmakoekonomicznych PTFE

Analiza wrażliwości:

przeprowadza się, w celu zbadania, jaki wpływ na wynik analizy wywierają zmiany w kluczowych

założeniach lub parametrach. Konieczne jest przeprowadzenie przynajmniej prostej analizy wrażliwości: jedno- i wielokierunkowej

W analizie wrażliwości należy:

zidentyfikować “niepewne parametry”, wobec których konieczna jest analiza wrażliwości,

• określić wiarygodny zakres zmienności “niepewnych” parametrów średniej

Alternatywnie założenia i parametry mogą zmieniać się, w zakresie przyjętym za prawdopodobny, np.:

pewne koszty mogą zmieniać się, w zakresie od –15% do + 25% w stosunku do wartości podstawowej

farmakoekonomicznych PTFE

Przedstawianie wyników analizy

analizy efektywności kosztów oraz użyteczności kosztów należy przedstawiać w postaci

inkrementalnego współczynnika koszty/efektywność wyniki analiz typu wydajności kosztów należy

przedstawiać w postaci korzyści netto

całkowite koszty i wyniki zdrowotne winny być przedstawione oddzielnie

jeśli lek jest przewidziany do refundacji, powinny zostać oszacowane całkowite dodatkowe wydatki narodowego systemu ubezpieczeń

Wytyczne przeprowadzania badań

farmakoekonomicznych PTFE

analiza farmakoekonomiczna musi zawierać dyskusję danych, metod i wyników, należy również oszacować społeczne konsekwencje wprowadzenia nowej terapii w zdolność przełożenia wyników z badania klinicznych do

rzeczywistej praktyki medycznej

dyskusja powinna przedstawić inne opublikowane lub nieopublikowane analizy farmakoekonomiczne,

dotyczące tego samego problemu, jeśli takie istnieją i na tym tle omówić uzyskane wyniki

farmakoekonomicznych PTFE

Analiza finansowa w porównaniu do analizy

farmakoekomicznej:



stosuje się perspektywy płatnika publicznego



uwzględnia się tylko te koszty, które są istotne dla

płatnika publicznego



dotyczy deklarowanych kosztów, a punktem

wyjścia jest

istniejący system finansowy

Koszty refundacji leków

Struktura wydatków NFZ z tytułu refundacji leków pokazuje, że:

refundacja 3 substancji – olanzapinum, insulinum injecto neutralis + insulinum

isophanum,fluticasonum – pociąga za sobą ponad 11% ogólnej kwoty refundacji

refundacja 10 pierwszych substancji pociąga za sobą blisko 29% ogólnej kwoty refundacji

refundacja 25 pierwszych substancji pociąga za sobą blisko 45% ogólnej kwoty refundacji

Koszty refundacji leków

Wśród 25 pierwszych substancji, których refundacja pociąga za sobą największe wydatki NFZ znajdują się: 1.leki kardiologiczne 13,48% ogólnej kwoty refundacji 2.leki przeciwastmatyczne 11,32% ogólnej kwoty

refundacji

3.substancje stosowane w leczeniu cukrzycy 6,67% ogólnej kwoty refundacji

4.leki neurologiczne 4,97% ogólnej kwoty refundacji 5.leki stosowane w leczeniu choroby wrzodowej 3,32%

ogólnej kwoty refundacji

6.leki onkologiczne – 2,12% ogólnej kwoty refundacji 7.antybiotyki 2% ogólnej kwoty refundacji

8.leki p/bólowe 1,18% ogólnej kwoty refundacji wg. „Raport NFZ za 2007 rok”

Koszty refundacji leków

Koszty refundacji leków

Koszty refundacji leków

wg. „Raport NFZ za 2007 rok”

Analiza z podziałem na dawki, postać oraz opakowanie - najwyższe koszty generowały:

Koszty refundacji leków

Analizując refundacje poszczególnych produktów leczniczych, największe wydatki na refundację przeznaczone są na:

Clexane - 2,51% ogólnej kwoty refundacji, ponad 3,11 mln opakowań

Flixotide Dysk - 2,47% ogólnej kwoty refundacji, ponad 2 mln opakowań

Zolafren - 1,84% ogólnej kwoty refundacji, blisko 564 tyś. opakowań

Ins. Mixtard 30HM Penfill - 1,45% ogólnej kwoty refundacji, ponad 998 tyś. opakowań

Tritace 10 - 1,29% ogólnej kwoty refundacji, blisko 3,22 mln opakowań

Koszty refundacji leków

Produkty o najwyższej liczbie zrefundowanych w

2007 r. opakowań były:

1. Ketonal forte; tabl. powl.; 0,1 g; 20 tabl. –

ponad 6,60 mln opakowań i 0,72% wartości

ogólnej refundacji

2. Tertensif SR; tabl. powl.o p. uwal; 1,5 mg; 30

tabl.;– ponad 6,56 mln opakowań i 0,48 %

wartości ogólnej refundacji

3. Bisocard; tabl. powl.; 5 mg; 30 tabl. – ponad

5,92mln opakowań i 0,01 % wartości ogólnej

refundacji.

terapeutycznych

W roku 2007 Narodowy Fundusz Zdrowia na refundację leków wydatkował kwotę 6 719 002,63 tys. zł.

największy udział w refundacji ogółem przedstawia:

1. program leczenia przewlekłej białaczki szpikowej imatinibem z kwotą refundacji 81 246 tys. zł co stanowi 10,34% ogólnej kwoty refundacji 2. program leczenia WZW typu B lub C interferonem alfa pegylowanym

z kwotą refundacji 75 189 tys. zł co stanowi 9,57% ogólnej kwoty refundacji

3. program leczenia immunosupresyjnego mykofenolanem mofetylu lub mykofenolanem sodu 7,91%.

4. program leczenia chłoniaków złośliwych rituksimabem 6,34%

5. program leczenia raka piersi trastuzumabem z 6,22% z udziałem w ogólnej kwocie refundacji

Profilaktyczne programy

zdrowotne

Koszty profilaktycznych programów zdrowotnych wyniosły 162 337,63 tys. zł

profilaktyka raka piersi

profilaktyka raka szyki macicy profilaktyka chorób krążenia

profilaktyka przewlekłej obturacyjnej choroby płuc badania prenatalne

wczesnej pomocy dziecku zagrożonemu

niepełnosprawnością lub niepełnosprawnemu oraz jego rodzinie

profilaktyka gruźlicy

profilaktyka chorób odtytoniowych

wczesna diagnostyka i leczenie jaskry

wczesne wykrywanie zakażeń HIV u kobiet w ciąży wg. „Raport NFZ za 2007 rok”

Koszty profilaktyki

Wartość poniesionych kosztów prowadzonej

kampanii medialnej w zakresie:

przygotowania i wysyłki zaproszeń na badania

cytologiczne dla populacji 5 666 148 kobiet w wieku 25-59 lat w ramach „Populacyjnego programu

profilaktyki i wczesnego wykrywania raka szyjki macicy”

przygotowania i wysyłki zaproszeń na badania

mammograficzne dla populacji 2 701 793 kobiet w wieku 50-69 lat w ramach „Populacyjnego programu wczesnego wykrywania raka piersi”

wyniosła 12 434,40 tys. zł

Farmakoekonomika a leki

innowacyjne: teoria i praktyka



Czy każdy nowy lek wprowadzony do obrotu

powinien być refundowany?



Uzależnione jest to od analizy - czy istotnie

poprawia wyniki leczenia/ opieki w określonym

rozpoznaniu?



Czy koszt stosowania leku (prawie zawsze

przewyższający obecne na rynku substancje) jest

adekwatny do korzyści, które można uzyskać

innowacyjne: teoria i

praktyka

Istotny problem stanowi określenie granicy, powyżej której dana korzyść terapeutyczna jest „znacząca” klinicznie

W Francji problem ten określa Transparency

Commission ocenia najpierw wartość terapeutyczną leku, kalkulowaną jako SMR (Service Medical Rendu). W ocenie SMR bierze się pod uwagę :

1) bezpieczeństwo

2) skuteczność i działania niepożądane

3) istniejące alternatywy terapeutyczne i znaczenie danego produktu w ogólnej strategii leczenia

4) ciężkość choroby, w której dany produkt jest wskazany, czy jest przewlekła i czy można jej zapobiegać

Farmakoekonomika a leki

innowacyjne: teoria i praktyka



SMR wyrażany jest w 3-punktowej skali, w

której 1 punkt przyznawany jest produktom o

dużym znaczeniu terapeutycznym i dla bardzo

ciężkich schorzeń, a 3 punkty – produktom o

niewystarczającej wartości terapeutycznej,

zarówno w bardzo, jak i umiarkowanie

innowacyjne: teoria i praktyka

 ASMR (Amelioration du Service Medical Rendu). Punktacja ASMR uwzględnia przede wszystkim poprawę terapeutyczną w porównaniu do innych sposobów leczenia i określana jest za pomocą 6-punktowej skali:

1. Duża poprawa terapeutyczna.

2. Znacząca poprawa w zakresie skuteczności i/lub zmniejszenia objawów niepożądanych.

3. Umiarkowana poprawa w zakresie skuteczności i/lub zmniejszenia objawów niepożądanych.

4. Niewielka poprawa w zakresie skuteczności i/lub zmniejszenia objawów niepożądanych.

5. Brak poprawy terapeutycznej, ale lek może być refundowany.

Leki innowacyjne wprowadzone

w latach 1978-1995

Rok Klasa Wskazanie

1978 Antagoniści receptorów H2 Choroba wrzodowa 1981 Inhibitory ACE Nadciśnienie tętnicze

1982 Antagoniści wapnia Nukleozydy Nadciśnienie tętnicze Opryszczka

1983 Inhibitory interleukiny 2 Immunosupresja po transplantacji 1985 Ludzki hormon wzrostu Niedobór hormonu wzrostu

1986 Interferony alfa Chinoliny Choroby nowotworowe Zakażenia 1987 Statyny, Inhibitory odwrotnej transkryptazy Hipercholesterolemia,

AIDS

1988 Inhibitory zwrotnego wychwytu serotoniny Depresja 1989 Inhibitory pompy protonowej Choroba wrzodowa

1990 Erytropoetyna Niedokrwistość 1991 Antagoniści 5-HT3 Wymioty

1992 Czynniki stymulujące wzrost granulocytów Choroby nowotworowe 1993 Taksany Rak jajnika

1994 Antagoniści receptorów D2/5HT2 Schizofrenia 1995 Antagoniści receptora angiotensyny II Nadciśnienie tętnicze

Oddziały onkologiczne w Polsce

Analiza leczenia

uzupełniającego trastuzumabem

Modelu zmian stanu zdrowia według Markowa w celu

stworzenia symulacji trzech opcji leczenia uzpełniającego dla kohorty 49-letnich kobiet chorych na wczesnego raka piersi o dodatnim stanie HER2/neu:

 4 x AC-> 12x PXL

 4 x AC-> 12x PXL -> TZB/12mies.  6 x DXL+CBDCA

 6 x DXL+CBDCA + TZB/12 mies.

wyniki leczenia mierzono w latach życia ze skorygowaną jakością

(quality-adjusted life-year, QALY) oraz kosztach liczonych w USD wg wskaźnika z 2005 roku, a wyniki poddano

Analiza leczenia

Analiza leczenia

uzupełniającego trastuzumabem

Oparte na antracyklinach ramię AT ma inkrementalny współczynnik koszt-efektywność wynoszący 39982 USD/QALY, podczas gdy programy bez antracyklin okazały się droższe i mniej skuteczne

wynik jest niewrażliwy na zmiany w odsetkach nawrotów, ale jeśli nie ma żadnej korzyści po 4 latach, wskaźniki ICER dla obu ramion AT

przekraczają 100 000 USD/QALY

wyniki są umiarkowanie wrażliwe na zmiany w

odsetkach przeżyć w raku piersi oraz zmiany kosztu trastuzumabu i mniej wrażliwe na zmiany w zakresie toksyczności kardiologicznej

Analiza kosztów leczenia raka płuca

Analiza kosztów i efektów stosowania

gemcytabiny w połączeniu z cisplatyną w

porównaniu z winorelbiną w połączeniu z

cisplatyną w leczeniu NDRP w Polsce:

retrospektywna analiza ekonomiczna badań

klinicznych

Gem/Cis Gemcytabina Cisplatyna

---Dawka (wg protokołu badania) 1000 mg/m2 100 mg/m2 Zastosowana dawka 1800 mg 180 mg Liczba dawek na jeden cykl 3 1

Liczba cykli na jednego pacjenta 2,6 2,6 Długość cyklu 28 dni 28 dni Dni podawania leku 1, 8, 15 2

=============================================================== Vin/Cis Winorelbina Cisplatyna

---Dawka (wg protokołu badania) 30 mg/m2 120 mg/m2 Zastosowana dawka 54 mg 216 mg Liczba dawek na jeden cykl 5 1

Liczba cykli na jednego pacjenta 2,5 2,5 Długość cyklu 35 dni 35 dni

Dni podawania leku 1, 8, 15, 22, 29 1, 29, następnie co 42 dni

Tilden D, Aristides M i wsp. Farmakoekonomika 2003

Tilden D, Aristides M i wsp. Farmakoekonomika 2003

Terapia Koszt programu (PLN/pacje

nta)

Lek Koszt leku (PLN/pacj enta) Dawka Liczba fiolek/1 pacjenta Cena fiolki (PLN) Gem/Cis 10 975,77 Gemcytabina 10 790,91 1000mg 200mg 7,8 31,2 756,85 156,65 Cisplatyna _{184,86 50mg} 25mg 10mg 7,8 2,6 2,6 18,20 10,20 5,30 Vin/Cis 8558,50 Winorelbina _{8350,00 50mg} 10mg 12,5 12,5 550,00 118,00 Cisplatyna _{208,50 50mg} 10mg 10 5 18,20 5,30

Koszt nabycia cytostatyków na podst. danych o dawce i liczbie fiolek zużytych w referencyjnym badaniu klinicznym

Terapia Koszt podania na 1 pacjenta (PLN) Liczba dni podawania w 1 cyklu Liczba cykli na 1 pacjenta Liczba dni podawania na 1 pacjenta Liczba dni podawania w warunkach szpitalnych Liczba dni podawania w warunkach ambulatoryj nych Dzienny koszt podawania ambulatoryj nego (PLN) Gem/Cis 1287,00 3 2,6 7,8 0 7,8 165,0 Vin/Cis 2062,50 5 2,5 12,5 0 12,5 165,0

Liczba i koszt podań chemioterapii wg referencyjnego badania klinicznego

Gem/Cis Vin/Cis Czas do postępu

choroby 4,5 miesięcy 4,0 miesiące

Całkowity czas

przeżycia 8,1 miesięcy 8,1 miesięcy Liczba wizyt u

lekarza ogólnego 11,7 12,2

Koszt jednej wizyty 35, 0 zł 35,0 zł Koszt wizyt u

lekarza ogólnego na 1 pacjenta

409,50 PLN 427,00 PLN

Koszty konsultacji lekarzy ogólnych udzielanych chorym wg referencyjnego badania klinicznego

Działanie

niepożądane _jednostkoKoszt

wy (PLN)

Gem/Cis Vin/Cis

Odsetek

chorych Koszt (PLN) Odsetek chorych Koszt (PLN)

Neutropenia z gorączką 4142,00 10,7% 442,37 27,8% 1151,48 Małopłytkowość _{1326,00 30,0% 397,80 20,0% 265,20} Nudności/ wymioty 613,00 30,0% 183,90 50,0% 306,50 Neuropatia _{2321,00 3,0% 69,63 20,0% 464,20} Anemia _{831,00 1,7% 14,13 3,4% 28,25} Antybiotyki IV _{1454,00 25,0% 363,65 26,5% 385,93} Koszt hospitalizacji na pacjenta 1471,47 2601,56 hospitalizacji

Lek Gem/Cis Vin/Cis Tropisetron (wlew 5 mg, następnie 5 mg dziennie przez 5 dni)

Fiolki 5 mg 3 4 Tabletki 5 mg 15 20 Koszt PLN 1045,32 PLN 1393,76 Roztwór fizjologiczny (jednostki) 12 351 17 563 Koszt 53,36 PLN 75,87 PLN

Chlorpromazyna HCl (10 mg, 6 x dziennie, 5 dni)

Liczba jednostek na 1 pacjenta 90 120 Koszt 9,00 PLN 12,00 PLN Środki przeczyszczające Liczba jednostek na 1 pacjenta 30 30 Koszt 16,50 PLN 16,50 PLN

Koszty leków podawanych przed/po chemioterapii (razem)

1124,18 PLN 1498,13 PLN