Co ciekawego w tym roku?

(1)

2015, tom 11

Szanowni Państwo,

zapraszamy do udziału w XVIII Kongre- sie Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej, który odbywa się w dniach 27–29 sierpnia 2015 roku w Gdańsku.

Podobnie jak w poprzednich latach, poza sesjami dydaktycznymi i prezentacją do- niesień naukowych, planowane są sesje poświęcone przedstawieniu ciekawych i trudnych przypadków z Państwa praktyki klinicznej i ich omówieniu z udziałem eks- pertów oraz samych uczestników.

Sądzimy, że ponowne przyjęcie takiej formuły spotkania znacznie ułatwi wymia- nę doświadczeń lekarzy poszczególnych specjalności z różnych ośrodków onkologicznych. Mamy nadzieję, że okaże się ona również wartościowa pod wzglę- dem edukacyjnym, szczególnie dla tych Koleżanek i Kolegów, którzy odbywają szkolenie specjalizacyjne lub stosunkowo niedawno uzyskali specjalizację. Inicja- tywa jest zgodna z zadaniami i celami Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicz- nej, obejmującymi zarówno optymalizację postępowania diagnostyczno-terapeutycznego, jak i integrację działalności naukowej i klinicznej tych specjalistów, których głównym celem pracy są chorzy na nowotwory.

Mamy nadzieję, że czas spędzony w Gdańsku będzie wartościowy pod względem naukowym oraz przyjemny towarzysko. Życzymy Państwu owoc- nych obrad i niezapomnianego pobytu w Gdańsku!

prof. dr hab. n. med. Maciej Krzakowski prof. dr hab. n. med. Piotr Wysocki prof. dr hab. n. med. Andrzej Kawecki dr hab. n. med. Piotr Potemski, prof. UM

WYD ANIE

Za udział w konferencji uczestnikom zostały przyznane punkty edukacyjne. Konferencja jest skierowana do osób uprawnionych do wystawiania recept lub osób

(2)

Kierując się poczuciem odpowiedzialności i chęcią rozwoju metod wspierania chorych na nowotwory i ich rodzin, środowiska medycznego, wolontariuszy, a także będąc świadomymi potrzeby współdziałania – Polskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej i Fundacja „Tam i z powrotem” rozpoczęły w 2014 roku realizację Programu Edukacji Onkologicznej.

Program Edukacji Onkologicznej ma na celu upowszechnianie i propagowanie wiedzy o nowotworach, edukację osób zdrowych i osób z grupy podwyższonego ryzyka, osób chorych na nowotwory, ich rodzin i bliskich, a także wsparcie fachową wiedzą pracowników medycznych oraz wolontariuszy.

Aby w pełni sprostać dalszym oczekiwaniom osób korzystających z prowadzonych działań w ramach Programu, w tym roku otwarte zostało Centrum Edukacji Zdrowotnej na warszawskim Ursynowie.

W ramach działalności Centrum Edukacji Zdrowotnej można skorzystać z porad m.in.: psychologów i specjalistów.

Organizowane są też spotkania pacjentów i ich bliskich oraz warsztaty dla rodzin i bliskich. W najbliższym czasie planowane są także szkolenia dla wolontariuszy, studentów i pracowników medycznych.

Do współpracy przy realizacji programu zaproszeni zostali Partnerzy oraz Sponsorzy, bez których wsparcia nie byłaby możliwa kontynuacja założeń programowych.

W tym miejscu chcielibyśmy serdecznie podziękować wszystkim, którzy przyczynili się do powstania programu oraz jego rozwoju.

Wszystkich realizatorów zaangażowanych w działania związane z programem oraz więcej informacji znajdziecie Państwo na stronie

www.programedukacjionkologicznej.pl

Dziękujemy, że jesteście z nami!

Patronaty:

Naczelna Rada Pielęgniarek i Położnych

(3)

wania z punktu widzenia poprawności ję- zyka polskiego. Można by podawać wiele przykładów — dla mnie klasycznym, niestety permanentnie stosowanym nawet w poważnych publikacjach, jest „leczenie raka”, a nie leczenie chorego. Nie wątpię, że wykład prof. Bralczyka, będącego nie- kwestionowanym autorytetem, stanie się swoistą „perełką” Kongresu.

Część naukowo-edukacyjna rozpoczyna się od sesji poświęconej obecnemu znaczeniu chemioterapii w radykalnym leczeniu chorych na nowotwory lite.

Żyjemy w dobie coraz szerszej aplikacji leków ukierunkowanych molekularnie,

które stanowią przedmiot szczególnego zainteresowania i nadziei, co może spra- wiać wrażenie, że tradycyjne już kojarzenie chemioterapii z radioterapią lub chirurgią traci lub będzie traciło na znaczeniu. A tak wcale nie jest. Co więcej, wiedza na temat możliwości wykorzystania „konwencjonal- nej” chemioterapii w leczeniu radykalnym ulega systematycznemu rozszerzeniu, i to często w zaskakujący sposób. Przykładem

„łamania” paradygmatów jest wykazanie spektakularnego, znamiennego wydłużenia przeżycia chorych na wysoko zróżnicowane glejaki rozlane po dodaniu do radioterapii uzupełniającego leczenia „starym”

Formuła XVIII Kongresu PTOK jest analogiczna do wprowadzonej i realizo- wanej w dwóch poprzednich latach. Pod- stawowe składowe programu Kongresu stanowią typowe sesje naukowo-edukacyjne, dedykowane ważnym problemom współczesnej onkologii, sesje ustne i pla- katowe przedstawiające trudne przypadki kliniczne zgłoszone przez Uczestników i wybrane przez Komitet Naukowy oraz sesje poświęcone prezentacji zaakcepto- wanych do wygłoszenia prac oryginalnych.

Formuła Kongresu zapewnia wymianę poglądów na temat interdyscyplinarnego postępowania onkologicznego, a ponadto umożliwia szeroki udział w gronie prele- gentów młodych lekarzy, stanowiących przyszłość polskiej onkologii. Tradycyjnie, oprócz zagadnień bezpośrednio związanych z onkologią kliniczną, program Kongresu obejmuje także problematykę z zakresu dziedzin pokrewnych, odgrywających istot- ną rolę w praktyce klinicznej. Cennym uzupełnieniem programu są sesje satelitarne dotyczące specyficznych problemów i nowych technologii.

Na co warto zwrócić szczególną uwagę?

W trakcie uroczystego otwarcia Kongresu odbędzie się wykład prof. Jerzego Bralczy- ka dotyczący problemów „językowych”.

To bardzo ważny temat, któremu warto nadać istotną rangę. Często sami nie zda- jemy sobie sprawy, jak mówimy, a także jak piszemy, ile w formie przekazu zawie- ranych jest sformułowań „slangowych”, niejednokrotnie trudnych do zaakcepto-

Prof. dr hab. n. med. Andrzej Kawecki

Absolwent Akademii Medycznej w Warszawie rocznik 1982, specjalista radioterapii onkologicznej i onkologii klinicznej, Kierownik Kliniki Nowotworów Głowy i Szyi Centrum Onkologii w Warszawie, Konsultant Wojewódzki w dziedzinie Radioterapii Onkologicznej woj. Mazowieckiego, Sekretarz Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej, Wiceprzewodniczący Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Radiote- rapii Onkologicznej, Redaktor Naczelny „Onkologii po Dyplomie”, członek Komitetów Redakcyjnych 5 innych czasopism. Autor lub współautor 89 prac oryginalnych i poglą- dowych ogłoszonych drukiem w całości w czasopismach recenzowanych, 28 rozdziałów w podręcznikach oraz ponad 200 prac oryginalnych opublikowanych w streszczeniach.

Główne zainteresowania prof. Kaweckiego dotyczą optymalizacji skojarzonego postępo- wania radykalnego u chorych na zaawansowane raki narządów głowy i szyi z udziałem chemioterapii i leczenia ukierunkowanego, optymalizacji systemowego leczenia chorych z nawrotami lub przerzutami odległymi z uwzględnieniem aplikacji nowych generacji leków oraz optymalizacji wieloaspektowego leczenia wspomagającego w onkologii.

Co ciekawego

w tym roku?

Tegoroczne nowości w programie Kongresu

Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej

(4)

schematem PCV. A jeszcze kilka lat temu uważano, że ta grupa nowotworów stanowi klasyczny przykład oporności ma chemioterapię. Tego samego dnia odbędzie się kolejna, warta szczególnej uwagi sesja wspólna PTOK i Polskiego Towarzystwa Medycyny Rodzinnej, poświęcona współ- pracy onkologów z lekarzami rodzinnymi.

Ważność tego problemu nie budzi żadnych wątpliwości, a jego znaczenie szczególnie wzrasta w sytuacji nie do końca udanego, delikatnie mówiąc, wprowadzania pakietu onkologicznego. Niewątpliwie, ciekawie zapowiada się sesja dotycząca chemioterapii metronomicznej, strategii budzącej coraz większe zainteresowanie i powoli znaj- dującej zastosowanie kliniczne. Ostatnia sesja naukowo-edukacyjna pierwszego dnia Kongresu dotyczy nadzwyczaj ważnego zagadnienia, jakim jest metodologia oceny wartości leków przeciwnowotworowych.

Przedstawiony zostanie algorytm ESMO, a następnie możliwości wykorzystania algo- rytmów proponowanych przez PTOK i PTO.

Drugi dzień Kongresu rozpoczyna seria sesji naukowo-edukacyjnych poświęco- nych specyficznym problemom onkologicznym. Omówione zostaną zagadnienia związane z kolejnymi nowotworami po wcześniejszym leczeniu onkologicznym, możliwościami leczenia systemowego u chorych na mięsaki tkanek miękkich, skojarzonym postępowaniem w rakach górnego odcinka przewodu pokarmowego oraz zastosowaniem pembrolizumabu w przypadku zaawansowanego czerniaka.

Bardzo ciekawie zapowiada się sesja doty- cząca współczesnych zasad i możliwości leczenia podtrzymującego w wybranych nowotworach litych, takich jak rak piersi,

rak jelita grubego, niedrobnokomórkowy rak płuca, rak jajnika oraz mięsaki tkanek miękkich. W programie Kongresu znalazła się również sesja poświęcona nadzwyczaj ważnemu zagadnieniu, jakim jest znaczenie żywienia i aktywności fizycznej u chorych na nowotwory. Te przed laty pomijane problemy, współcześnie znalazły należ- ne miejsce w całokształcie postępowania terapeutycznego w onkologii, a potwierdzeniem ich znaczenia jest choćby istotna prognostyczna i predykcyjna rola stanu odżywienia chorych leczonych radykalnie z powodu nowotworów litych. Problema- tyka żywienia zostanie także poruszona w debacie kończącej drugi dzień Kongresu.

Niewątpliwie ważna jest sesja dotyczą- ca postępów w leczeniu chorych na raki trzustki oraz raki wątrobowokomórkowe.

Są to nowotwory cechujące się wyjątkowo niekorzystnym rokowaniem, które przez długie lata nie ulegało znaczącej poprawie.

Obecnie pojawiają się „światełka w tunelu”, aczkolwiek droga do prawdziwego przeło- mu prawdopodobnie jest jeszcze daleka.

Warto zwrócić uwagę na sesję poświęconą kompleksowemu postępowaniu u chorych na nowotwory podstawy czaszki. Problema- tyka ta nie jest w centrum zainteresowania onkologii klinicznej, ale spektakularny po- stęp w zakresie możliwości terapeutycznych nie może być obcy lekarzom zajmującym się w codziennej praktyce chorymi na nowotwory. W ostatnich dekadach dynamicznie rozwijają się zarówno techniki chirurgiczne, jak i zachowawcze możliwości leczenia chorych na te szczególne z racji lokaliza- cji nowotwory. W tym drugim przypadku chodzi przede wszystkim o systematycznie udoskonalane techniki radioterapii z wyko-

rzystaniem wiązki protonów. Metoda ta już niedługo stanie się dostępna w Polsce, o ile tylko NFZ zapewni refundację procedur.

Program drugiego dnia Kongresu uzu- pełniają ciekawie zapowiadające się sesje dotyczące onkohematologii oraz wpły- wu leczenia przeciwnowotworowego na płodność.

W ostatnim dniu Kongresu również nie brakuje ciekawych i ważnych sesji naukowo-edukacyjnych. Bardzo istotna wydaje się sesja dotycząca praktycznej interpretacji wyników badań klinicznych. Ciekawie zapowiadają się sesje poświęcone rakowi jajnika oraz kontrowersjom w leczeniu chorych na niedrobnokomórkowego raka płuca. Bardzo ważna jest także sesja psycho- onkologiczna. Zostaną w niej poruszone dwa nadzwyczaj istotne tematy. Pierwszy z nich dotyczy zasad komunikowania się lekarzy z chorymi na nowotwory. Jest to krytyczny element procesu diagnostyczno-terapeutycznego w onkologii, warun- kujący właściwą współpracę, niezbędną na każdym etapie leczenia. Pełna wiedza chorego i zrozumienie przez niego cało- kształtu sytuacji klinicznej są szczególnie ważne w dobie narastającej roszczenio- wości i permanentnie „złej prasy” medycyny w środkach masowego przekazu, nie mówiąc już o konkurencji dla lekarzy w postaci powszechnie dostępnego „dr Google”, kreującego wielokrotnie fałszy- we spojrzenie na onkologię. Drugi temat omawianej sesji to funkcjonowanie sek- sualne chorych na nowotwory, problem często niedoceniany, a nader istotny. Kon- gres tradycyjnie kończy sesja omawiająca najważniejsze wydarzenia, jakie zaistniały w ciągu ostatniego roku w odniesieniu do wybranych nowotworów złośliwych.

Jak wspominałem, część naukowo-edu- kacyjną uzupełniają sesje dotyczące prezentacji ciekawych przypadków klinicznych oraz wybranych do wygłoszenia doniesień oryginalnych. To równie ważna część Kon- gresu, dająca możliwość wszechstronnej wymiany poglądów na często kontrower- syjne tematy. Ostatnią składową programu stanowią liczne sesje satelitarne, z których wiele zapowiada się bardzo ciekawie.

Chciałbym także wszystkich członków Polskiego Towarzystwa Onkologii Kli- nicznej zaprosić na Walne Zgromadzenie w piątek 28 sierpnia 2015 roku, na którym zostanie dokonany wybór nowego Zarządu

Głównego Towarzystwa. t

(5)

Skuteczność w zakresie przeciwdziałania zagrożeniu społeczeństwa nowotworami złośliwymi w Polsce charakteryzują wskaź- niki epidemiologiczne. Liczby zachoro- wań i zgonów związanych z nowotworami wynoszą — odpowiednio — około 150 i 90 tysięcy, a wskaźniki przeżycia pięciolet- niego osiągnęły w ostatnich latach wartość około 40%. Niezależnie od faktu uzyskiwa- nia stałej i niewątpliwie zauważalnej poprawy pod względem rokowania chorych na przynajmniej część nowotworów sytuacja jest — z perspektywy epidemiologicznej

— niezadowalająca. Wyniki są o około 10% są gorsze od obserwowanych w Ame- ryce Północnej i Europie Zachodniej, na co składa się kilka przyczyn. Uważa się powszechnie, że wpływ na obecną sytuację ma niedostateczna skuteczność pierwotnej i wtórnej profilaktyki oraz — związana z wieloma czynnikami — niedoskonałość w zakresie rozpoznawania i leczenia.

Nie można zaprzeczyć, że w wielu obsza- rach obserwowana jest znacząca poprawa sytuacji. Wskaźniki przeżycia pięcioletnie- go poprawiły się w ciągu ostatnich kilku- nastu, zwiększyła się liczba specjalistów w różnych dziedzinach onkologicznych, powstały nowe lub zostały wzmocnione istniejące ośrodki i w części istnieje moż- liwość kompleksowej opieki nad chorymi, poprawiła się znacząco ogólna sytuacja w zakresie radioterapii, w wielu ośrodkach wprowadzone zostały możliwości właściwej rehabilitacji oraz opieki psychologicznej i paliatywnej oraz — w coraz większym stopniu — obserwowane jest zjawisko przestrzegania wytycznych postępowania

(w tym wielospecjalistycznego). Osiągnięcie korzystnych zmian było możliwe dzięki wy- siłkowi wielu uczestników systemu ochrony zdrowia — przede wszystkim lekarzy i pie- lęgniarek, których wiedza i zaangażowanie pozwalało realizować zadania w często bardzo trudnych warunkach organizacyjnych i finansowych. Wszystkim wymienionym Osobom należy wyrazić wielkie uznanie.

Sytuacja nadal jest jednak daleka od oczekiwań — dostrzegając korzystne zmiany, należy dążyć do osiągania lepszych wyników i określać obszary koniecznych zmian oraz wskazywać sposoby rozwiązania problemów. Istotną rolę powinny odgry- wać we wspomnianym zakresie naukowe towarzystwa. Jednym z podstawowych zadań Polskiego Towarzystwa Onkolo- gicznego, Polskiego Towarzystwa Chirurgii Onkologicznej, Polskiego Towarzystwa Radioterapii Onkologicznej i Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej oraz wielu innych stowarzyszeń jest aktywne współdziałanie w tworzeniu systemowych

zmian, które pozwolą na lepsze funkcjonowanie polskiej onkologii.

Pragnę podzielić się swoimi obserwa- cjami na temat obecnych potrzeb i możli- wych rozwiązań oraz przyszłości polskiej onkologii — przedstawione spostrzeżenia wynikają z doświadczeń własnych oraz są podsumowaniem przemyśleń i opinii wielu Osób, z którymi miałem zaszczyt współpracować.

Jednym z najważniejszych czynników zasadniczo wpływających na zmniejszenie zagrożenia społeczeństwa skutkami chorób nowotworowych jest skuteczna profilaktyka. Bez skutecznego zapobiegania nawet najlepsza tak zwana „naprawcza” medycy- na nie doprowadzi do znaczącej poprawy sytuacji zdrowotnej w zakresie onkologii.

Działania z zakresu profilaktyki pierwotnej powinny być prowadzone zarówno przez lekarzy onkologów i pielęgniarki onkologiczne, jak i przedstawicieli innych specjal- ności. Niezwykle ważną rolę w propago- waniu postaw prozdrowotnych i czujności onkologicznej mają lekarze podstawowej

Prof. dr hab. n. med. Maciej Krzakowski

Kierownik Kliniki Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej Centrum Onkologii-Instytutu im. M. Skłodowskiej-Curie w Warszawie. Od 1999 roku do chwili obecnej pełni funkcję krajowego konsultanta w dziedzinie onkologii klinicznej. Jest również prezesem Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej i członkiem wielu innych towarzystw naukowych. Posiada specjalizację z onkologii klinicznej i radioterapii nowotworów. Przedmiotem jego zawodowych zainteresowań są skojarzone leczenie raka płuca i raka piersi, wprowadzanie nowych metod systemowego leczenia nowotworów, leczenie hormonalne i postępowanie wspomagające w onkologii. Jest autorem i współautorem 400 prac naukowych publikowanych w kraju i za granicą oraz redaktorem i współredaktorem 15 podręczników.

Polska

onkologia

2015

(6)

opieki zdrowotnej, którzy powinni być naszymi partnerami. Należy naśladować wzorce prozdrowotnego edukowania spo- łeczeństwa (szczególnie — młodzieży) oraz wspierania chorych (poradnictwo, ośrod- ki wspierania), które są z powodzeniem prowadzone w innych krajach (zwłaszcza

— Stany Zjednoczone Ameryki). Organi- zacje i instytucje, które już realizują lub planują prowadzenie działań edukacyjnych społeczeństwa i wspieranie chorych, powinny otrzymywać większą, niż obecnie, pomoc z budżetu państwa. Niewątpliwa jest potrzeba usprawnienia profilaktyki wtórnej — badania przesiewowe muszą być prowadzone aktywnie, co oznacza odejście od tak zwanego oportunistycznego skry- ningu i wartościowe jest przejęcie wzorców wypracowanych w innych krajach oraz polskich osiągnięć programu badań prze- siewowych w kierunku raka jelita grubego.

Ogromne znaczenie ma wzmocnienie moż- liwości wszystkich instytucji — centralnych i regionalnych — odpowiedzialnych za rejestrowanie zachorowań i zgonów, prowadzenie ewidencji charakterystyki patomorfologicznej i struktury zaawansowania nowotworów w chwili rozpoznania oraz monitorowanie wyników w postaci wskaź- ników przeżycia. Określenie rzeczywistego i kompletnego stanu epidemiologicznego jest warunkiem sine qua non dla plano- wania dalszych działań organizacyjnych oraz inwestycyjnych w systemie zwalczania zagrożenia nowotworowymi. W pojęciu kompletności informacji bardzo istotne miejsce powinny mieć wskaźniki jakości postępowania.

Drugim czynnikiem o bardzo ważnym znaczeniu — podkreślanym wielokrotnie przez wiele osób i instytucji — jest osiągnię- cie właściwego poziomu przygotowania zawodowego lekarzy i pracowników innych dyscyplin w zakresie onkologii. Nie- odpowiedni — wobec obecnych potrzeb

— poziom szkolenia przeddyplomowego wymaga szybkiej poprawy. Bezwzględnie konieczne jest ujednolicenie i udoskonale- nie programów nauczania onkologii w Uni- wersytetach Medycznych przez stworzenie odpowiedniego zaplecza dydaktycznego oraz przygotowanie kadr prowadzących nauczanie. Potrzeba lepszego nauczania dotyczy zarówno przyszłych lekarzy, jak również przedstawicieli innych zawodów medycznych.

Nieodłącznie związane z nauczaniem przeddyplomowym jest szkolenie pody- plomowe — obecny system nie zapewnia możliwości optymalnego szkolenia spe- cjalizacyjnego (niedostateczna liczba re- zydentur oraz możliwości szkolenia, czyli kursów obowiązkowych i doskonalących oraz — przede wszystkim — nadmierne obciążenie przyszłych specjalistów obo- wiązkami administracyjnymi w ośrodkach prowadzących szkolenia specjalizacyjne).

System szkolenia podyplomowego powinien z jednej strony prowadzić do zwiększe- nia liczby specjalistów w wielu dziedzinach onkologicznych (np. radioterapia lub pa- tomorfologia) w stosunku do potrzeb, ale również zapewniać odpowiednią jakość szkolenia w zgodzie z obecnymi wyma- ganiami wielospecjalistycznego i — coraz częściej — indywidualizowanego postępo- wania. Wskazane jest również rozważenie prowadzenia zawodowego doskonalenia po uzyskaniu certyfikatu specjalisty, co wymaga wprowadzenia odpowiednich mechanizmów mobilizujących do udziału w procesach ciągłego kształcenia.

Problemem jest nadal dowolność w zakresie postępowania diagnostyczno-terapeutycznego, co stanowi jedną z przyczyn zróżnicowania podejścia w poszczegól- nych ośrodkach lub regionach Polski.

Nieprzestrzeganie uzasadnionych naukowo wytycznych i stosowanie niewłaściwej sekwencji leczenia oraz wykorzystywanie w klinicznej praktyce nieodpowiednich metod rozpoznawania lub leczenia jest jedną z przyczyn gorszych wyników. Nie ulega wątpliwości, że jedną z przyczyn przedstawionej sytuacji jest wadliwy system finansowania świadczeń z premiowaniem liczby procedur zamiast jakości mierzonej wynikami — niedopuszczalny jest prymat czynników pozamedycznych (wybieranie procedur bardziej opłacalnych finansowo) nad wskazaniami klinicznymi. Wytyczne oraz standardy postępowania powinny być publikowane w obwieszczeniach Ministra Zdrowia, których przestrzeganie powinno być podstawą finansowania.

W XXI wieku szczególne znaczenie ma zapewnienie odpowiedniego poziomu diagnostyki patomorfologicznej i genetycz- no-molekularnej. Konieczne jest możliwie szybka adaptacja synoptycznego sytemu raportowania w patomorfologii na wzór prowadzonego od lat w Ameryce Północ- nej. Personalizacja postępowania przeciw-

nowotworowego — szczególnie w związku z coraz szerszym korzystaniem z metod leczenia ukierunkowanego — wymaga wprowadzenia zasadniczych zmian organizacyjnych w systemie badań genetycznych i molekularnych, które powinny być odrębnie i odpowiednio finansowane oraz realizowane przez wiarygodne laboratoria.

Nadmierne obciążenie lekarzy obo- wiązkami administracyjnymi powoduje zmniejszenie zainteresowania działalnością naukową. Działalność naukowa ograniczo- na do uczestniczenia w sponsorowanych badaniach klinicznych nowych leków (po- trzebnych, ale nie tworzących zasadniczego postępu w nauce) nie jest właściwym kie- runkiem — należy tworzyć odpowiednie (organizacyjne i finansowe) warunki do rozwoju tzw. akademickich badań podstawowych i klinicznych.

Kolejnym problemem jest nadmierne rozproszenie realizacji świadczeń — nowe ośrodki (publiczne i niepubliczne) powsta- ją często bez uzasadnienia epidemiologicznego i w oderwaniu od istniejącej w odpowiednich regionach struktury świadczeniodawców, co generuje niepo- trzebne koszty i nasila trudności w zakresie zasobów specjalistów. Wspomniane rozproszenie ośrodków dotyczy wszystkich podstawowych specjalności (chirurgia onkologiczna, radioterapia onkologiczna i onkologia kliniczna) i prowadzi do obniżenia jakości w związku z brakiem możliwości prowadzenia postępowania kompleksowego. Nadmierna fragmenta- ryzacja rynku świadczeń z zakresu onkologii wymaga wprowadzenia mechanizmów koordynujących, które pozwolić mogą na odpowiednie do potrzeb lokowanie kadr i wyposażenia oraz właściwe finansowanie związane z referencyjnością i jakością postępowania bieżąco monitorowanego.

Omawiany problem wprowadzenia mecha- nizmów regulacji rynku świadczeń wymaga jednak uzyskania konsensusu środowisko- wego, co w ostatnim okresie wydaje się szczególnie trudne.

Dezintegracja systemu opieki nad chorymi na nowotwory w połączeniu z nie- dostatecznymi nakładami finansowymi (wydatki na onkologię w Polsce wyno- szące równowartość niespełna 50 EUR per capita rocznie i stanowiące połowę średnich nakładów rocznych na obywatela w krajach Unii Europejskiej) odpowiada za bardzo wiele niedoskonałości i jest ważną

(7)

przyczyną braku dostatecznej skuteczności postępowania przeciwnowotworowego.

Należy poważnie rozważyć możliwość koncepcji wzmocnienia sieci wielospe- cjalistycznych ośrodków referencyjnych, które powinny działać w systemie zinte- growanym z mniejszymi ośrodkami pu- blicznymi i niepublicznymi. Czynnikiem decydującym o miejscu onkologicznego ośrodka w systemie nie powinien być or- gan założycielski, ale posiadany potencjał w zakresie możliwości zapobiegania oraz rozpoznawania i leczenia. Należy rozważyć możliwość tworzenia warunków dla ośrod- ków działających na zasadzie partnerstwa

publiczno-prywatnego. Nakazem chwili jest doposażenie sprzętowe i wzmocnienie kadrowe onkologicznych ośrodków wojewódzkich i akademickich, a w przypadkach braku możliwości wykonywania określonych procedur racjonalne wydaje się świadczenie usług na zasadzie podwykonawstwa. Koordynowaniem — w zakresie realizowania działań określonych na podstawie tak zwanych „map potrzeb”

powinien zajmować się Narodowy Instytut Onkologii i Hematologii, natomiast nadzo- rowanie funkcjonowania systemu należeć powinno do Ministerstwa Zdrowia.

Sytuacja w 2015 roku — przedstawiona w skrócie powyżej — wskazuje na istnienie ogromnych wyzwań przed polską onko- logią. Należy mieć nadzieje, że wszystkie strony rozumieją potrzebę wprowadzenia zasadniczych zmian. Zmiany powinny być wprowadzane w sposób przemyślany i po uzyskaniu porozumienia wszystkich pod- miotów. Jestem przekonany, że Polskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej — kie- rowane przez najbliższe lata przez Profesora Piotra Wysockiego — odegra znacząca rolę w osiągnięciu oczekiwanej przez wszystkich

sytuacji. t

Prof. dr hab. n. med. Piotr J. Wysocki

Specjalista w dziedzinie onkologii klinicznej. Kierownik Ośrodka Innowacyjności, Rozwoju i Badań Klinicznych, zastępca dyrektora Zachodniopomorskiego Centrum Onkologii w Szcze- cinie. Absolwent Akademii Medycznej im. K. Marcinkowskiego w Poznaniu 2000 r. Autor ponad 100 artykułów naukowych i licznych rozdziałów w podręcznikach. Stypendysta m.in.

Fundacji Miasta Poznania, Fundacji na Rzecz Nauki Polskiej, Fundacji Tygodnika POLITYKA.

Laureat m.in. Nagrody Prezesa Rady Ministrów, Nagrody Ministra Zdrowia, Nagrody IDEA Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO). Odbywał stypendia w Roswell Park Cancer Institute w Bufallo, USA oraz Princess Margaret Hospital Uniwersytetu w To- ronto, Kanada.

Zadania i plany PTOK

z perspektywy

Prezesa

Szanowni Państwo,

objęcie funkcji Prezesa Polskiego To- warzystwa Onkologii Klinicznej jest dla mnie nie tylko zaszczytem, ale przede wszystkim ogromnym wyzwaniem.

W ciągu ostatnich 8 lat, dzięki ogrom- nemu zaangażowaniu dotychczasowego Prezesa — prof. Macieja Krzakowskie- go, PTOK stał się ważnym, wpływowym i ulegającym dynamicznemu rozwojowi naukowym towarzystwem onkologicznym w Polsce. Moją rolą będzie przede wszystkim podtrzymanie dotychczasowego tempa rozwoju Towarzystwa i dalsze zwiększenie znaczenia PTOK w zakresie organizacji opieki onkologicznej na terenie RP, oraz w zakre-

sie aktywności naukowej, edukacyj- nej zarówno na arenie krajowej, jak i międzynarodowej.

Najważniejszym zadaniem na najbliż- sze lata będzie przede wszystkim dalsza

integracja dynamicznie rozrastającego się środowiska onkologów, a w szcze- gólności onkologów klinicznych. W cią- gu ostatniej dekady liczba specjalistów wzrosła niemal dwukrotnie, a liczba

(8)

ośrodków zajmujących się systemowym leczeniem nowotworów zwielokrotniła się. Pomimo wzrastającego znaczenia chorób nowotworowych jako istotne- go problemu społecznego, większość onkologów ma uzasadnione wrażenie, że problemy i wyzwania związane z on- kologią nie są dostrzegane przez decy- dentów. Konsekwencją takiej sytuacji jest coraz większy dystans w zakresie efektywności leczenia onkologicznego pomiędzy Polską a resztą krajów Unii Europejskiej. Konsolidacja środowi- ska onkologów oparta na znajomo- ści wspólnych celów i wyzwań oraz świadomości siły jednego, wspólnego głosu powinna umożliwić zwiększenie rozpoznawalności problemów polskiej onkologii przez władze ustawodawcze i wykonawcze RP.

Zalecenia w zakresie postępowa- nia diagnostyczno-terapeutycznego, przygotowywane przez towarzystwa naukowe, są w wielu krajach nie tylko przydatnym narzędziem w praktyce lekarskiej, ale stanowią również wytyczne, których przestrzeganie jest prawnie wymagane. Opracowywa- ne pod auspicjami PTOK, Zalecenia Postępowania Diagnostyczno-Tera- peutycznego w Nowotworach Zło- śliwych są przydatnym i powszechnie wykorzystywanym narzędziem w pracy polskich onkologów. W związku z po- wyższym, nie ulega wątpliwości, że ich regularna i kompleksowa aktualizacja jest konieczna, w celu ciągłej poprawy efektywności diagnostyki i leczenia onkologicznego w Polsce. W tym celu Pol- skie Towarzystwo Onkologii Klinicznej podjęło decyzję o organizowaniu konferencji uzgodnieniowych. Podczas takiej konferencji, grupa ekspertów z różnych dziedzin onkologii oraz dziedzin pokrewnych będzie omawiała i określała zmiany w standardach diagnostyki i po- stępowania, które zostaną następnie uwzględnione w aktualizowanych Za-

leceniach Diagnostyczno-Terapeutycz- nych. Jednocześnie, wszyscy uczestnicy takich konferencji uzgodnieniowych, zadając pytania i biorąc udział w dys- kusji z ekspertami, będą mogli wpływać na ostateczny kształt zaleceń. Pierwsza konferencja uzgodnieniowa będzie do- tyczyć raka piersi i odbędzie się pod koniec listopada 2015 roku.

Jednym z istotnych celów PTOK, zawartych w statucie Towarzystwa, jest stymulowanie i wspieranie rozwoju naukowego specjalistów onkologii klinicznej i osób specjalizujących się tej dziedzinie. Z uwagi na liczne ograniczenia ustawowe olbrzymim problemem jest inicjowanie i prowadzenie w Polsce akademickich badań klinicznych. Polskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej, wspólnie z innymi towarzy- stwami onkologicznymi w Polsce walczy o pilną zmianę zapisów ustawy w celu rozwiązania tego problemu. Niezależ- nie od kwestii rozwiązania problemów z akademickimi badaniami klinicznymi, PTOK będzie inicjowało i wspierało prospektywne, wieloośrodkowe badania translacyjne mające na celu między innymi poszukiwanie biomarkerów o znaczeniu prognostycznym i predykcyjnym, które mogłyby mieć istotne znacznie dla globalnego postępu onkologii klinicznej.

Edukacja onkologów klinicznych w Polsce, stanowiąca jedno z podstawowych zadań PTOK jest realizowana poprzez organizację licznych konferencji i szkoleń oraz poprzez wydawanie pod- ręczników i dwumiesięcznika — Onko- logia w Praktyce Klinicznej. Z uwagi na fakt wzrastającego wykorzystywania przez członków Towarzystwa, w aktyw- nościach codziennych, elektronicznych kanałów informacyjnych, PTOK będzie intensywnie pracowało nad komplek- sowym wykorzystywaniem cyfrowych narzędzi przekazu informacji. Do końca roku zostanie ostatecznie uruchomio- na platforma www.OnkoEdu.pl dająca

członkom Towarzystwa dostęp do ar- chiwum wykładów z organizowanych przez PTOK konferencji i szkoleń, do webinariów (audycje wideo), podca- stów (audycje audio), kuriera onkologicznego, oraz pozycji wydawniczych wydawanych pod auspicjami PTOK.

Oprócz udoskonalania elektronicznych narzędzi edukacyjnych, Towarzy- stwo będzie przygotowywało dla swoich członków aplikacje mobilne i serwisy internetowe zawierające przydatne dla praktykujących onkologów klinicznych narzędzia — systemy wspomagania de- cyzyjnego, kalkulatory medyczne oraz onkologiczne bazy danych. Jednym z najbardziej zaawansowanych projek- tów jest w tej chwili interaktywna baza badań klinicznych (IBBK), która doce- lowo powinna rozpowszechnić, ułatwić i przyspieszyć kwalifikację pacjentów do badań klinicznych prowadzonych w polskich ośrodkach onkologicznych.

Kompleksowe uruchomienie IBBK w pełnej funkcjonalności planowane jest na początek przyszłego roku.

Szanowni Państwo, najbliższe 4 lata będą dla mnie i dla całego Zarządu okresem wytężonej pracy na rzecz Polskiego Towarzystwa Onkologii Kli- nicznej. Mam nadzieję, że członkostwo w Towarzystwie będzie nie tylko coraz bardziej korzystne w codziennej praktyce klinicznej, ale również nobilitują- ce. Potwierdzeniem tego będzie dalszy wzrost liczby aktywnych członków PTOK, którzy identyfikują się z naszym Towarzystwem i czynnie wspierają jego ciągły, intensywny rozwój. Kolejne lata funkcjonowania PTOK to nie będzie rewolucja, ale ewolucja odbywająca się z aktywnym i istotnym udziałem dotychczasowego Prezesa — prof. Ma- cieja Krzakowskiego. t

(9)

(10)

Prof. dr hab. n. med. Paweł Krawczyk

Lekarz chorób wewnętrznych, diagnosta laboratoryjny, specjalista laboratoryjnej genetyki medycznej oraz laboratoryjnej immunologii medycznej. Kierownik Pracowni Immunologii i Genetyki Katedry i Kliniki Pneumonologii, Onkologii i Alergologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie. Dyrektor ds. Naukowych Instytutu Genetyki i Immunologii GENIM w Lublinie.

Autor i współautor ponad 130 pełnotekstowych publikacji naukowych (w większości prac oryginalnych z Listy Filadelfijskiej), rozdziałów podręczników oraz wielu doniesień zjazdowych.

Oczekiwania

wobec systemu

diagnostyki genetycznej w Polsce

Wśród diagnostycznych metod genetycznych można wyróżnić metody molekularne, których celem jest wykrycie niewielkich, ale często poważnych klinicznie, nieprawidło- wości w obrębie konkretnych genów oraz metody cytogenetyczne, badające większe nieprawidłowości w obrębie chromoso- mów. W skład cytogenetyki wchodzi cytogenetyka klasyczna oraz cytogenetyka molekularna, która wykorzystuje metody z pogranicza cytogenetyki i badań molekularnych. Diagnostyka molekularna wykonywana jest w oparciu o techniki biologii molekularnej, najczęściej wykorzystujące różne odmiany technik łańcuchowej reakcji polimerazy (PCR, polymerase chaine reac- tion,), w tym PCR w czasie rzeczywistym (real-time PCR) oraz sekwencjonowania DNA. W cytogenetyce molekularnej wykorzystuje się natomiast sondy molekularne będące swoiście skonstruowanymi fragmentami DNA komplementarnymi do badanych fragmentów genów lub chromo- somów (np. fluorescencyjna hybrydyzacja in situ, ang. fluorescent in situ hybridization [FISH]). Każda z wymienionych dziedzin może znaleźć zastosowanie w profilaktyce, wstępnej diagnostyce oraz w kwalifikacji do leczenia chorych na nowotwory.

Diagnostyka genetyczna jest od 15 lat wykorzystywana w kwalifikacji chorych do przeciwnowotworowych terapii ukierunkowanych molekularnie. Jako pierwsze, pod koniec lat 90. ubiegłego wieku, pojawiły się przeciwciała monoklonalne i inhibitor kinazy tyrozynowej w leczeniu chorych z chłoniakami nieziarniczymi, przewlekłą białaczką limfocytową, rakiem piersi i prze- wlekłą białaczką szpikową. Rytuksymab

znalazł zastosowanie w terapii rozrostowych chorób hematologicznych z udziałem limfocytów B z ekspresją antygenu CD20 (przeciwciało anty-CD20). Trastuzumab jest przeciwciałem skierowanym przeciwko re- ceptorowi HER2 i jest skuteczny w terapii chorych na raka piersi i żołądka, u których wykrywa się wysoką ekspresję receptorów HER2 na komórkach nowotworowych lub powielenie liczby kopii genu HER2.

Imatynib jest drobnocząsteczkowym in- hibitorem kinazy tyrozynowej Bcr-Abl, receptora c-Kit, receptora czynnika wzro- stu komórek macierzystych (SCF, stem cell factor), receptorów domeny dysko- idynowej (DDR1 i DDR2, discodin death receptor 1 and 2) oraz receptorów alfa i beta płytkopochodnego czynnika wzrostu (PDGFRA i PDGFRB, platelet-derived growth factor receptor α and β). Białko fuzyjne Bcr-Abl (breakpoint cluster region

— Abelson murine leukemia viral oncogene homolog 1) powstaje w wyniku aberracji chromosomowej (translokacja pomiędzy chromosomem 9 i 22: t(9;22)(q34;q11.2), chromosom Filadelfia) w nieprawidłowych limfocytach u chorych na przewlekłą bia- łaczkę szpikową.

W chwili obecnej dostępnych jest w róż- nych krajach kilkadziesiąt terapii ukierunkowanych molekularnie dla chorych na różne typy nowotworów. Najwięcej tego rodzaju terapii stworzono dla pacjentów z chorobami hematoonkologicznymi. Do najważniejszych terapii ukierunkowanych molekularnie możliwych do zastosowania u chorych na guzy lite należą: drobnoczą- steczkowe inhibitory kinazy tyrozynowej EGFR (epidermal growth factor receptor, receptor naskórkowego czynnika wzrostu) u chorych na zaawansowanego niedrobno- komórowego raka płuca (NDRP) z muta- cjami w genie EGFR, drobnocząsteczkowe inhibitory kinazy chłoniaka anapaltycznego (ALK, anaplastic lymphoma kinase) u cho- rych na NDRP z rearanżacją genu ALK, przeciwciała monoklonalne anty-EGFR u chorych na raka jelita grubego i odbytnicy bez wykrytej mutacji w genach RAS ( „RAt Sarcoma” virus), przeciwciała monoklo- nalne anty-HER2 i drobnocząsteczkowy inhibitor HER2 u chorych na operacyjnego lub zaawansowanego raka piersi z wysoką ekspresją HER2 lub powieleniem kopii genu HER2, przeciwciała monoklonalne anty-HER2 u chorych na zaawansowanego raka żołądka z wysoką ekspresją HER2

(11)

lub powieleniem kopii genu HER2, drob- nocząsteczkowe inhibitory kinazy BRAF u chorych na czerniaka z mutacją genu BRAF, drobnocząsteczkowe inhibitory c-Kit u chorych na nowotwory podścieliska prze- wodu pokarmowego (GIST, gastrointesti- nal stromal tumors) i dermatofibrosarcoma protuberans (DFSP) z ekspresją CD117 oraz pewnymi mutacjami w genach KIT i PDGFRA. Do kwalifikacji chorych do wszystkich terapii w wymienionych wskaza- niach niezbędne jest wykonanie diagnostyki genetycznej, która w większości wskazań jest wykonywana w Polsce, ale w wielu przypadkach w niedostatecznym zakresie lub na niezbyt jasnych zasadach.

Finansowanie badań genetycznych a dostęp do

diagnostyki genetycznej

Genetyczne badania profilaktyczne, jak na przykład badania mutacji w genach BRCA1 i BRCA2 u pacjentek z wywiadem rodzinnego występowania nowotworów piersi czy jajnika oraz mutacji w genach MSH2 i MLH1 u osób mających krewnych chorych na dziedzicznego raka jelita grubego niezwiązanego z polipowatością, mogą być w Polsce wykonywane ze środków publicznych w ramach Narodowego Progra- mu Zwalczania Chorób Nowotworowych lub świadczeń zdrowotnych kontraktowanych odrębnie (SOK) przez Narodowy Fundusz Zdrowia (ale nie w ramach karty Diagnostyki i Leczenia Onkologicznego [DiLO]). Kontrakty na prowadzenie diagnostyki genetycznej w ramach SOK posiada większość polskich centrów onkologii, jednak wysokość finansowania jest bardzo zróżnicowana. Ponadto centra onkologii nie zawsze posiadają własne laboratoria genetyczne, co zmusza je do zawierania umów podwykonawstwa z zewnętrznymi laboratoriami genetycznymi (konieczność transportu materiału lub przemieszcza- nia się pacjenta, długi czas oczekiwania na wynik). W związku z tym badania genetyczne nie zawsze są zlecane, nawet w przypadku podejrzenia występowania zespołów dziedzicznej predyspozycji do występowania nowotworów. Taka sytuacja zmusza niektórych pacjentów do wykonania badań genetycznych prywatnie. Badania mutacji w genach BRCA1, BRCA2, MSH2 i MLH1 oraz wielu innych znajdują się w ofercie większości dużych sieci labora- toriów diagnostycznych. Niestety, w takich

przypadkach pacjenci nie tylko muszą płacić za badanie, ale często nie otrzymują od- powiedniej interpretacji wyniku badania genetycznego. Brak porady genetycznej, która jest nierozerwalnie związana z wy- konaniem badania genetycznego, może skutkować poważnymi błędami diagno- stycznymi [1, 2].

Diagnostyka genetyczna nowotworów rzadkich, mająca na celu uściślenie rozpoznania patomorfologicznego choroby, jej rokowanie i wdrożenie odpowiedniego schematu leczenia nie jest zazwyczaj finansowana ze środków publicznych.

Czasami laboratoria genetyczne podpisują w celu realizacji tego rodzaju działalności umowy z NFZ na świadczenia zdrowotne kontraktowane odrębnie lub umowy na świadczenie usług ze szpitalami, posiada- jącymi SOK i zajmującymi się diagnostyką i leczeniem takich chorych. Najczęściej diagnostyka tego rodzaju prowadzona jest jednak w wysokospecjalistycznych centrach onkologii, które część badań diagnostycznych finansują ze środków przeznaczonych na rozwój i badania naukowe. Dotyczy to zwłaszcza różnych chorób rozrostowych układu krwiotwórczego oraz mięsaków tkanek miękkich. Liczba chorych na po- szczególne typy tego rodzaju nowotworów jest często tak niska, że w ciągu roku wykonywane są pojedyncze, specjalistyczne badania genetyczne. Materiał pobrany od chorego w toku rutynowej diagnostyki przesyłany jest do badania genetycznego do wysokospecjalistycznych laboratoriów genetycznych w Polsce, ale również bardzo

często w Niemczech czy nawet w Stanach Zjednoczonych. Sposób prowadzenia tego rodzaju diagnostyki zależy od indywidualnych możliwości ośrodków zajmujących się diagnostyką i leczeniem nowotworów rzadkich, a czas trwania procesu diagnostycznego przekracza nierzadko miesiąc.

Zupełnie inna skala problemu dotyczy diagnostyki genetycznej prowadzonej u chorych na nowotwory, którzy mogą być objęci terapiami ukierunkowanymi molekularnie w ramach programów lekowych NFZ. W przypadku kwalifikacji do leczenia ukierunkowanego molekularnie chorych na trzy najczęstsze nowotwory złośliwe:

niedrobnokomórkowego raka płuca, raka jelita grubego i odbytnicy oraz raka piersi, liczba wykonywanych badań genetycznych powinna przekraczać 40 000 rocznie. Nikt nie prowadzi statystyk obrazujących ilu chorych na nowotwory powinno w Pol- sce podlegać diagnostyce genetycznej w kwalifikacji do terapii ukierunkowanych molekularnie. Znakomita większość tego rodzaju badań nie jest finansowana ze środków publicznych, a w diagnostyce genetycznej partycypują koncerny farmaceutyczne zainteresowane sprzedażą le- ków ukierunkowanych molekularnie. Taki sposób finansowania zapewnia polskim chorym dostęp do nowoczesnych metod leczenia oraz umożliwia laboratoriom ge- netycznym wykorzystanie w diagnostyce wiarygodnej aparatury i metod CE-IVD (in vitro diagnostic). Bez udziału koncernów farmaceutycznych w tym procesie prawdopodobnie niemożliwe byłoby zastoso-

(12)

wanie nowoczesnego leczenia u polskich chorych na nowotwory. Jednak sposób finansowania diagnostyki genetycznej nie jest usankcjonowany umowami pomiędzy Ministerstwem Zdrowia (MZ), NFZ i koncernami farmaceutycznymi [3, 4].

Diagnostyka genetyczna w kwalifikacji do terapii ukierunkowanych molekularnie objętych programami lekowymi powinna być finansowana w ramach ryczałtów za diagnostykę prowadzoną w tych programach. Tymczasem, w dokumentach NFZ określających warunki zawierania i realizacji umów w rodzaju leczenie szpitalne w zakresie programy zdrowotne (lekowe), zdarza się, że nie ma wymienionych procedur badań genetycznych. W związku z tym dyrekcje szpitali, starających się o zawarcie umów z NFZ na prowadzenie terapii ukierunkowanych molekularnie, nie widzą potrzeby posiadania podwykonawcy w postaci laboratorium genetycznego ani wykonywania tego rodzaju badań. Jeśli jednak procedury genetyczne są wykazane w wymaganiach wobec świad- czeniodawców udzielających świadczeń z zakresu programów lekowych (rubryka:

zapewnienie realizacji badań), dyrekcje szpitali stają przed problemem znalezienia podwykonawcy w postaci laboratorium genetycznego (umowy podwykonawstwa, promesy umów) [4]. Laboratoria genetyczne wykazywane są wówczas w Systemie Zarządzania Obiegiem Informacji NFZ (SZOI), choć szpitale nie mają środków na pokrycie kosztów badań genetycznych, finansowanych skądinąd przez koncerny farmaceutyczne. Jeśli nawet dyrekcje szpitali zawierają takie umowy z inten- cją finansowania badań genetycznych, to szybko okazuje się, że nie posiadają na ten cel odpowiednich funduszy. Ryczałt za diagnostykę wypłacany jest bowiem w przypadku zakwalifikowania chorego do programu lekowego. U niektórych chorych (np. chorych na NDRP), częstość występo- wania mutacji genu EGFR kwalifikującej do leczenia jest niewielka (10%). W związku z tym, tylko u co 10 chorego szpital otrzy- małby pełną kwotę ryczałtu za diagnostykę w programie lekowym. Kwota ta byłaby wielokrotnie zbyt niska dla przeprowadzenia wiarygodnej diagnostyki genetycznej z wykorzystaniem metod CE-IVD w całej populacji chorych.

Zastępczym rozwiązaniem byłaby sytuacja, w której podwykonawca w postaci

laboratorium genetycznego posiada umowę z NFZ na wykonanie kosztochłonnych świadczeń kontraktowanych odrębnie.

Wówczas szpital zlecałby badanie genetyczne, którego koszty pokrywałby bez- pośrednio płatnik. Środki przeznaczone na realizację takich procedur są jednak zwykle niewielkie, a ponadto umowy są od kilku lat niedostępne dla nowych laboratoriów (aneksowanie istniejących umów i brak konkursów dla nowych podmiotów) [2].

Niektóre, największe szpitale rozwijają własne laboratoria genetyczne, odpowiednio je wyposażając i finansując z różnych źródeł (w tym przeznaczonych na rozwój i naukę). W takim przypadku chory ma dostęp do najnowocześniejszych metod diagnostycznych i terapeutycznych. Bez odpowiedzi pozostaje jednak pytanie, w jaki sposób ma zostać zdiagnozowana cała rzesza pacjentów objętych opieką przez mniejsze ośrodki zajmujące się diagnostyką i leczeniem chorych na nowotwory.

Czy istnieje zatem potencjalna możliwość finansowania badań genetycznych w ramach ryczałtu za świadczenia diagnostyki onkologicznej wykonywane u pacjentów z kar- tą diagnostyki i leczenia onkologicznego?

Zarządzenie Ministra Zdrowia dotyczące Pakietu Onkologicznego wprowadziło ka- talog diagnostycznych pakietów onkologicznych, co oznacza, że pełnoprofilowe badania diagnostyczne będą rozliczane w oparciu o ryczałt w zależności od rodzaju diagnozowanego nowotworu zło- śliwego i etapu diagnostycznego (wstępny lub pogłębiony). Rozliczenie tych pakietów wymaga od świadczeniodawcy wykonania pełnej diagnostyki wynikającej ze wskazań klinicznych i obowiązujących standardów oraz wytycznych towarzystw naukowych, odnoszących się do postępowania w tym zakresie. Obejmuje więc także badania kosztochłonne, w tym badania genetyczne.

W związku z tym, badania te dla pacjentów z kartą DiLO nie powinny być finansowane odrębnie przez Narodowy Fundusz Zdro- wia. Niestety, zawarte w omawianym dokumencie istotne procedury medyczne według ICD-9, nie obejmują badań genetycznych koniecznych do wykonania u chorych na NDRP, raka jelita grubego i odbytnicy czy czerniaka. W dokumencie pojawia się jedynie wzmianka dotycząca badań genetycznych wykonywanych u chorych na raka piersi (diagnostyka nieprawidłowości genu HER2). Podobnie jak w przypadku prowa-

dzenia diagnostyki genetycznej w ramach ryczałtu za diagnostykę w programach lekowych, tak i w sytuacji wykonywania tej diagnostyki w ramach ryczałtu za świad- czenia diagnostyki onkologicznej wykonywane u pacjentów z kartą DiLO, fundusze przeznaczone na ten cel mogą okazać się niewystarczające. Ryczałt przewiduje bowiem stałą kwotę przypadającą na pacjenta za wykonanie badań diagnostycznych. Jeśli w ramach diagnostyki zostanie wykonanych dużo kosztownych badań (np. rezonans ma- gnetyczny lub PET), to nie wystarczy środ- ków na wykonanie badań genetycznych [5].

Wpływ ustawy refundacyjnej na dostępność diagnostyki

genetycznej prowadzonej w celach predykcyjnych

W Polsce dostęp do badań genetycznych wyprzedza często refundację niektórych leków. Polscy chorzy, w ramach ubezpiecze- nia zdrowotnego, mają zapewniony dostęp (zazwyczaj w ramach programów lekowych NFZ) do 18 spośród 30 nowoczesnych terapii onkologicznych zarejestrowanych w krajach Unii Europejskiej (najczęściej terapii ukierunkowanych molekularnie) [6]. Naszego kraju nie stać na refundację wszystkich tego rodzaju metod leczenia.

Jednocześnie system ubezpieczeń unie- możliwia naszym pacjentom „odłożenie”

w ciągu życia pewnych funduszy na drogie terapie nierefundowane w Polsce. Pacjenci mają zapewnioną bezpłatną opiekę zdro- wotną, w ramach której nie mają dostępu do niektórych drogich i nowoczesnych terapii. Jednak badania genetyczne są czasami wykonywane w kwalifikacji do tego rodzaju leczenia.

Przykładem może być leczenie I linii chorych na przerzutowego raka jelita grubego i odbytnicy za pomocą chemioterapii i przeciwciał anty-EGFR (cetuksymab, panitumumab). W Polsce refundowane jest stosowanie wymienionych przeciwciał jedynie w III linii leczenia w postaci mo- noterapii po niepowodzeniu wcześniejszej chemioterapii. W przypadku niektórych chorych diagnostyka genetyczna muta- cji w genach RAS, zlecana jest w trakcie wstępnej diagnostyki choroby nowotwo- rowej. W momencie kwalifikacji chorego do leczenia I linii, lekarz ma często wyniki badania genetycznego, z których wynika, że mógłby zastosować skuteczne leczenie skojarzone (chemioterapia w połączeniu

(13)

z jednym z przeciwciał anty-EGFR) już na początku procesu terapeutycznego. Nieste- ty, nie może zastosować takiego leczenia z uwagi na brak jego refundacji [4].

Innym przykładem może być wyko- nywanie niektórych badań genetycznych w trakcie kwalifikacji chorych do badań klinicznych testujących nowe terapie. Z uwagi na dostępność w większości krajów euro- pejskich terapii II linii z udziałem inhibi- torów ALK (kryzotynib) oraz I i II linii z udziałem inhibitorów EGFR (erlotynib, gefitynib, afatynib) u chorych na NDRP, podczas kwalifikacji do badań klinicznych istnieje konieczność wykonania badania rearanżacji genu ALK i mutacji w genie EGFR. Leczenie kryzotynibem chorych na zaawansowanego NDRP z rearanżacją genu ALK uznawane jest za standardowe i najskuteczniejsze. Dlatego niemożliwe jest zakwalifikowanie chorych z rearan- zacją ALK do eksperymentalnego leczenia w ramach badania klinicznego. Jeśli re- aranżacja zostanie wykryta, chory powinien być leczony w II linii kryzotynibem;

w przypadku jej braku — lekiem badanym w ramach badania klinicznego. Niestety, nawet chorzy ze zdiagnozowaną rearan- żacją genu ALK nie mogą w Polsce liczyć na refundację terapii kryzotynibem. Nie- możliwy jest także dostęp do tego rodzaju leczenia w ramach importu docelowego, ponieważ lek jest dostępny w krajach Unii Europejskiej (w Polsce jest zarejestrowany, ale nie refundowany).

Jak wynika z powyższych przykładów, istnieją w Polsce chorzy z predyspozycją ge- netyczną, kwalifikującą do terapii ukierun- kowanej molekularnie (w pełni świadomi, że taką predyspozycję posiadają), których nie stać na rozpoczęcie, a tym bardziej na kontynuację, drogiego leczenia onkologicznego. Skutkuje to obniżeniem jakości i znacznym skróceniem czasu życia chorych (w przypadku chorych z rearanżacją genu ALK terapia kryzitynibem może wydłużyć życie do ponad 30 miesięcy, a brak tego rodzaju leczenia wiąże się z przeżyciem zazwyczaj nie przekraczającym 12 miesięcy).

Należy także wspomnieć o niedosto- sowaniu do światowych zaleceń polskich programów lekowych. Przykładem braku uaktualnienia programów lekowych jest planowanie terapii przeciwciałami anty-EGFR u chorych na raka jelita grubego i odbytnicy. W zapisie programu lekowego znalazło się sformułowanie, że wymo-

giem kwalifikacji chorego do leczenia jest potwierdzenie prawidłowego stanu genu KRAS (wykluczenie mutacji w kodonach 12 oraz 13 w eksonie 1) oraz obecności białka EGFR w co najmniej 1% komórek nowotworowych. Tymczasem, w najnow- szych badaniach klinicznych dotyczących stosowania cetuksymabu lub panitumuma- bu w pierwszej i kolejnych liniach leczenia, stwierdzono, że skuteczność wymienionych preparatów zależy od statusu zarówno genu KRAS, jak i NRAS, a wymagany zakres ba- danych mutacji dotyczy kodonu 12, 13, 59, 61, 117 i 146 w obu genach. Jak z tego wynika, według obowiązującego programu lekowego, chory bez mutacji w genie KRAS w kodonie 12 lub 13, mógłby być leczony cetuksymabem lub panitumumabem w III linii leczenia, ale terapia taka może okazać się zupełnie nieskuteczna z uwagi na obecność niezdiagnozowanej mutacji w genie NRAS lub rzadkiej mutacji w genie KRAS. Co ciekawe, większość polskich laboratoriów genetycznych wykonuje pełną diagnostykę genów RAS, zgodnie z obowiązującymi światowymi normami i umową z koncernami farmaceutycznymi finansującymi taką diagnostykę [4, 7].

Ujednolicenia wymagają również programy lekowe obowiązujące dla chorych na NDRP kwalifikowanych do terapii za pomocą erlotynibu, gefitynibu lub afatynibu [4].

Planowanie predykcyjnej diagnostyki genetycznej jako

problem interdyscyplinarny i prawny

W celu przeprowadzenia właściwej diagnostyki genetycznej niezbędna jest współpraca lekarzy i diagnostów labora-

toryjnych wielu specjalności, w tym przede wszystkim onkologa, patomorfologa i ge- netyka. Konieczny jest szybki i precyzyjny obieg informacji o chorym, co umożliwi właściwe zlecanie poszczególnych badań.

W wielu sytuacjach niezwykle istotny jest czas wykonania badań. Odwlekanie diagnostyki genetycznej na przykład u chorego na NDRP może spowodować zmniejszenie jego szansy na otrzymanie optymalnego leczenia.

Lekarz patomorfolog ma często mini- malną liczbę informacji klinicznych do- tyczących chorego, od którego otrzymał materiał diagnostyczny. Optymalną sy- tuacją byłoby gdyby lekarz, diagnozujący chorego od razu przewidział potencjalną możliwość zastosowania u pacjenta leczenia ukierunkowanego molekularnie i powia- domił o niej patomorfologa, który mógłby w przypadku rozpoznania odpowiedniego typu nowotworu oraz w sytuacji istnie- nia wystraczającej ilości materiału, zlecić badania genetyczne. Decyzję o koniecz- ności wykonania badania genetycznego podejmuje zazwyczaj onkolog dopiero po uzyskaniu ostatecznej diagnozy, wysyłając do patomorfologa prośbę o wypożycze- nie materiału (bloczka parafinowego lub preparatu cytologicznego). Patomorfolog musi powtórnie zweryfikować odsetek i lokalizację komórek nowotworowych.

Po otrzymaniu materiału lekarz przesyła go do laboratorium genetycznego. Labo- ratorium genetyczne odsyła materiał wraz z wynikiem po wykonaniu badań do leka- rza zlecającego badanie, który musi jeszcze zwrócić materiał do zakładu patomorfologii. Taka procedura doprowadza często do znacznych opóźnień w diagnostyce gene-

(14)

karzy różnych specjalności, diagnostów laboratoryjnych, pracowników koncernów farmaceutycznych, prawników i pacjentów.

Bez interdyscyplinarnego podejścia do tego zagadnienia niemożliwe jest stworzenie przejrzystych zasad funkcjonowania diagnostyki genetycznej w Polsce.

Piśmiennictwo

1. Narodowy Program Zwalczania Chorób Nowotworowych http://www.mz.gov.

pl/zdrowie-i-profilaktyka/programy-zdrowotne/wykaz-programow/narodowy-program-zwalczania-chorob-nowotworowych 2. Zarządzenie Nr 88/2013/DSOZ Preze- sa Narodowego Funduszu Zdrowia z dnia 18 grudnia 2013 r. w sprawie określenia warunków zawierania i realizacji umów w rodzaju świadczenia zdrowotne kontraktowane odrębnie. http://www.nfz.gov.

pl/zarzadzenia-prezesa/zarzadzenia-prezesa-nfz/zarzadzenie-nr-882013dsoz,5849.

html

3. Obwieszczenie Ministra Zdrowia z dnia 23 kwietnia 2015 r. w sprawie wykazu refun- dowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych. Dz. Urz. Min.

Zdrow. 2015.23. http://www.bip.mz.gov.pl/

4. Zarzadzenie nr 21/2015/DGL Prezesa Na- rodowego Funduszu Zdrowia z dnia 30 kwietnia 2015 r. zmieniające zarządzenie w sprawie określenia warunków zawierania i realizacji umów w rodzaju leczenie szpitalne w zakresie programy zdrowotne (lekowe) oraz zarządzenie w sprawie określenia warunków zawierania i realizacji umów w rodzaju: leczenie szpitalne https://

zip.nfz.gov.pl/GSL/GSL/ProgramyLekowe 5. Załącznik nr 5c do zarządzenia Nr

79/2014/DSOZ Prezesa Narodowego Fun- duszu Zdrowia z dnia 5 grudnia 2014 r.

http://www2.nfz.gov.pl/zarzadzenia-prezesa/

6. Alivia — Fundacja Onkologiczna Osób Mło- dych. http://www.alivia.org.pl/

7. Atreya CE. Expanded RAS: refining the patient population. J Clin Oncol. 2015;

DOI: 10.1200/JCO.2014.58.9325 8. Krawczyk P., Chorostowska-Wynimko J.,

Dziadziuszko R. i wsp. Methodological recommendations for the diagnostics of EGFR gene mutations and ALK gene rear- rangement in the selection of non-small-cell lung cancer patients to molecularly targeted therapies. Pneumonol. Alergol. Pol. 2014;

82: 437−444.

9. Rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 21 stycznia 2009 r. zmieniające rozporzą- dzenie w sprawie standardów jakości dla medycznych laboratoriów diagnostycznych i mikrobiologicznych. Dz.U.09.22.128.

http://www2.mz.gov.pl/

powinny być wykorzystywane w diagnostyce genetycznej niedziedzicznych nowo- tworów (głównie metody ze znakiem CE IVD — testy dopuszczone do sprzedaży na terenie Unii Europejskiej przeznaczone do diagnostyki in vitro). Wskazują także na konieczność prowadzenia zewnętrznej i wewnętrznej kontroli jakości badań genetycznych przez laboratoria diagnostyczne.

Realizacja wymienionych założeń przez laboratoria powinna skutkować wysoką wiarygodnością wyników genetycznych badań diagnostycznych [8, 9].

W niektórych przypadkach istnieją jednak warunki podważające wiarygodność wyników badania genetycznego. Po pierwsze, regulacje prawne zawierają wciąż luki, które umożliwiają pewną dowolność ich interpretacji. Po drugie, brakuje jakichkolwiek mechanizmów kontroli funkcjonowania laboratoriów ze strony instytucji państwowych (Krajowa Rada Diagnostów Laboratoryjnych, Wydziały Zdrowia odpowiednich Urzędów Wojewódzkich). Dlate- go, na kierownikach poszczególnych labora- toriów (lekarzy ze specjalnością z genetyki klinicznej lub diagnostach laboratoryjnych ze specjalnością z laboratoryjnej genetyki medycznej) spoczywa odpowiedzialność za rzetelność uzyskiwanych wyników badań, które mają bezpośredni wpływ na podej- mowanie decyzji terapeutycznej u chorych na nowotwory. Należy także wspomnieć o opóźnieniach związanych z transpor- tem materiału do badania genetycznego.

Diagnostyczne laboratoria genetyczne w Polsce są nieliczne i transport bloczków parafinowych odbywa się zazwyczaj przy wykorzystaniu poczty kurierskiej. Brak jest jakichkolwiek uregulowań prawnych doty- czących przewożenia tego rodzaju materiału oraz regulujących status prawny bloczka parafinowego (obecnie przyjmuje się, że stanowi on dokumentację medyczną).

Podsumowanie

W niniejszym opracowaniu zostały omówione lub zasygnalizowane najważ- niejsze problemy diagnostyki genetycznej wykonywanej u chorych na nowotwory w Polsce. Uregulowanie zasad prowadzenia tego rodzaju diagnostyki i poprawa dostępności do badań genetycznych dla chorych na nowotwory wymaga przygotowania licznych przepisów, których powstanie powinno być konsultowane przez wszystkich zainteresowanych: le- tycznej i w rezultacie może doprowadzić

do rezygnacji z leczenia ukierunkowanego molekularnie. W tym miejscu należy pod- kreślić, że nadal istnieje znacząca grupa lekarzy, którzy w ogóle nie zlecają badania genetycznego w celu kwalifikacji do terapii ukierunkowanych molekularnie u swoich chorych (np. z powodu braku w danym ośrodku odpowiedniego programu lekowego lub z powodu dodatkowych procedur, które należy wykonać w trakcie leczenia chorego w ramach tego programu) [8].

Oczywiście, opóźnienia zdarzają się również z powodu nieprawidłowego funkcjonowania niektórych laboratoriów genetycznych (wadliwe procedury izolacji DNA, nieprawidłowe wykonanie testów genetycznych) lub zakładów patomorfologii (nieprawidłowe utrwalanie materiału i preparatyka bloczków parafinowych).

Należy jednak zaznaczyć, że wiele polskich ośrodków jest dobrze przygotowanych do prowadzenia pogłębionej diagnostyki patomorfologicznej i genetycznej u chorych na nowotwory.

W 2015 roku spodziewane są regulacje prawne zmieniające Załącznik nr 3 do Rozporządzenia Ministra Zdrowia z dnia 11 stycznia 2011 roku pt. „Standardy jako- ści w zakresie czynności laboratoryjnej genetyki medycznej, oceny ich jakości i war- tości diagnostycznej oraz laboratoryjnej interpretacji i autoryzacji wyniku badań”

[9]. Nowy załącznik ukaże się pod tytułem

„Standardy jakości dla laboratorium w zakresie czynności laboratoryjnej genetyki medycznej, w tym testów genetycznych wykonywanych dla celów diagnostycznych i predykcyjnych w niehematologicznych nowotworach nabytych oraz w laboratoryjnej interpretacji i autoryzacji wyniku badań”. Regulacje te mają na celu unor- mowanie zasad prowadzenie diagnostyki somatycznych zmian genetycznych w celu kwalifikacji chorych na nowotwory do terapii ukierunkowanych molekularnie oraz funkcjonowania diagnostycznych laboratoriów genetycznych w Polsce [9].

Wymienione dokumenty regulują między innymi zasady zlecania badania, przesyłania materiału do badań oraz wydawania wyniku badania genetycznego. Regulują również w sposób ogólny zasady funkcjonowania genetycznych laboratoriów diagnostycznych pod względem personelu wykonującego badanie i osób uprawnionych do weryfika- cji wyników badań, a także metod, które

(15)

Badania kliniczne stanowią podstawowe narzędzie w onkologii do oceny skutecz- ności nowych terapii, oceny czynników predykcyjnych i ustanowienia nowych i po- prawy istniejących standardów terapii (evi- dence-based medicine) oraz ograniczenia kosztów. Badania kliniczne są realizowane ściśle określonych warunkach prawnych i etycznych. Warunkiem rozpoczęcia dane- go badania klinicznego jest w Polsce uzyska- nie pozytywnej opinii komisji bioetycznej oraz zgody Ministra Zdrowia za pośred- nictwem tzw. Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych (CEBK), wchodzącej w skład Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Bio- bójczych (URPLWMiPB). W Polsce pomimo znacznych barier administracyjnych i stosunkowo długiego czasu koniecznego do rozpoczęcia badania klinicznego, co roku rejestruje się około 450 nowych ba- dań klinicznych (największą część z nich stanowią badania III fazy), w których bierze udział około 30 tysięcy uczestników [1], około 25% stanowią badania w zakresie onkologii, leczby chorych kwalifikowanych do tych badań są jednak nieproporcjonal- nie mniejsze. Dla porównania w Wielkiej Brytanii czy w Niemczech co roku rozpoczyna się około 1,5 tys. nowych badań, a na Węgrzech i w Czechach prowadzi się rocznie niemal tyle samo badań co w Polsce (co w przeliczeniu na liczbę mieszkańców stanowi proporcjonalnie większą liczbę).

Pomimo że Polska zajmuje 10. miejsce na świecie pod względem realizowanych ba- dań klinicznych, nadal niewielki odsetek chorych onkologicznych może skorzystać z udziału w badaniach klinicznych (około

1%, w krajach Europy Zachodniej około 5%) — stąd niezwykle cenna jest inicja- tywa Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej dostępnej on-line bazy badań klinicznych prowadzonych w naszym kraju wraz z kryteriami kwalifikacji i ośrodkami je realizującymi. Badania kliniczne wczesnych faz są niezwykle rzadko realizowane w naszym kraju, co z punktu widzenia rozwoju naukowego i dostępności dla chorych, stanowi istotny problem — sytuację tę zmieni w najbliższej przyszłości tworzony przy Centrum Onkologii-Instytucie im.

Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie Ośrodek Badań Klinicznych Wczesnych Faz.

Badania kliniczne w Polsce są realizowane na podstawie Ustawy z dnia 6 września 2001 r. Prawo Farmaceutyczne [2], Ustawy z dnia 18 marca 2011 r. o Urzędzie Reje- stracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych oraz Rozporządzenia Ministra Zdrowia z dnia 2 maja 2012 roku w sprawie Dobrej Prak- tyki Klinicznej. Według polskiego prawa Sponsor badania finansuje świadczenia opieki zdrowotnej związane z badaniem klinicznym objęte protokołem badania klinicznego, które nie mieszczą się w zakresie świadczeń gwarantowanych na podstawie przepisów ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r.

o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz.

U. z 2008 r. Nr 164, poz.) w tym w szcze- gólności dostarcza bezpłatnie uczestnikom badania klinicznego badane produkty lecz- nicze, komparatory oraz urządzenia stoso- wane do ich podawania. Sponsor finansuje również świadczenia opieki zdrowotnej w zakresie pojawiających się powikłań

zdrowotnych oraz świadczenia opieki zdrowotnej, których konieczność zastosowania wyniknie z zastosowania badanego produktu leczniczego. Koszty świadczeń opieki zdrowotnej, które są świadczeniami gwarantowanymi na podstawie przepisów Ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świad- czeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych w ramach leczenia danej jednostki chorobowej, może pokry- wać Narodowy Fundusz Zdrowia.

Problemem jest prawie całkowity brak badań akademickich (niekomercyjnych) w naszym kraju, dla których warunków prowadzenia określono jedynie niewielkie różnice prawne. Według prawnej definicji obowiązującej w Polsce niekomercyjne badanie kliniczne (NBK) jest to badanie kliniczne spełniające łącznie następujące wymagania: właścicielem danych uzy- skanych w trakcie badania jest sponsor, będący uczelnią lub inną placówką nauko- wą posiadającą prawo nadawania stopni naukowych, zakładem opieki zdrowotnej, głównym badaczem, organizacją pacjen- tów, organizacją głównych badaczy albo inną osobą fizyczną lub prawną, której celem działalności nie jest osiąganie zy- sku w zakresie prowadzenia i organizacji badań klinicznych bądź wytwarzania lub obrotu produktami leczniczymi; zaś dane uzyskane w trakcie badania nie mogą być wykorzystane w celu uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego, dokonania zmian w istniejącym pozwoleniu lub w celach marketingowych.

W krajach Europy Zachodniej około 40%

badań klinicznych w dziedzinach zwią- zanych z onkologią jest realizowanych

Możliwości i trudności

w prowadzeniu klinicznych badań w Polsce

Piotr Rutkowski

Agnieszka Byszek

(16)

w formie niekomercyjnych badań akademickich, które obejmują akademickie projekty naukowo-badawcze w medycynie lub badania inicjowane przez badaczy (investigator initiated study) realizowane przez uniwersytety, towarzystwa naukowe, naukowe grupy badawcze lub instytuty naukowo-badawcze; w Polsce stanowią one poniżej 1% wszystkich badań. Ce- lem komercyjnych badań klinicznych na ogół jest wprowadzenie nowego leku do praktyki klinicznej lub znalezienie nowego wskazania dla dostępnego leku. Oznacza to, że problematyka poszukiwania czynników predykcyjnych selekcjonujących populację chorych nie stanowi w badaniach komercyjnych priorytetu. Większość nowych metod leczenia jest bardzo kosztowna, a producenci leków nie wykazują dostatecznej woli prowadzenia badań czynni- ków predykcyjnych. Badania akademickie

— ukierunkowane na poszukiwanie czynni- ków predykcyjnych — stanowią w praktyce jedyną możliwość racjonalizacji i zmniej- szenia kosztów leczenia (tab. 1, 2). NBK zawierają często cele badawcze, którymi nie jest zainteresowany przemysł farmaceutyczny (np. nowe wskazania dla już zareje-

strowanych i ogólnie dostępnych procedur terapeutycznych, optymalizacja wskazań terapii), optymalizację i wprowadzanie nowych zastosowań niefarmakologicznych form leczenia (radioterapia, chirurgia), a także leczenia skojarzonego z udziałem kilku metod (np. radiochemioterapia, oko- łooperacyjna chemioterapia i inne). NBK są źródłem wielu wartościowych publikacji naukowych w znaczących czasopismach międzynarodowych o istotnym wskaźniku wpływu (IF, impact factor), ich rozwój przyczyni się do wzrostu pozycji naukowej Polski w medycynie. Badania kliniczne to także rozwój kapitału ludzkiego, dostęp do globalnego know-how oraz większe możliwości rozwoju zawodowego personelu medycznego. Jednym z podstawowych celów prowadzenia niekomercyjnych badań klinicznych jest zapewnienie pacjentom dostępu do niezbędnych terapii. Firmy farmaceutyczne często są gotowe do udostęp- nienia produktu leczniczego na rzecz badań akademickich, więc dostęp pacjentów do nowych kosztownych terapii w ramach NBK jest znacznym zyskiem dla systemu ochrony zdrowia porównywalnym z kosz- tami pojedynczych programów lekowych.

W preambule rozporządzenia Parla- mentu Europejskiego i Rady wskazano, że „aby w sposób maksymalny wykorzystać wartościowy wkład […]sponsorów niekomercyjnych oraz aby nadal zachęcać ich do prowadzenia badań naukowych […] pań- stwa członkowskie powinny podejmować środki w celu wspierania badań klinicznych prowadzonych przez tych sponsorów”[3].

Zapis ten stanowi więc jednoznaczną pod- stawę do podjęcia działań legislacyjnych dotyczących tworzenia zachęt w zakresie realizacji NBK. Ustanowienie odrębnych zasad prowadzenia NBK jest uzasadnione ich specyfiką i charakterem. Należy pamię- tać, że podstawowym celem i motywato- rem prowadzenia NBK jest zapewnienie pacjentom dostępu do niezbędnych terapii.

Dotyczy to w szczególności terapii których rozwijanie jest mało atrakcyjne z punktu widzenia podmiotów nakierowanych na działania komercyjne (np. choroby rzadkie, niszowe wskazania onkologiczne itp.).

Dnia 16 czerwca 2014 roku weszło w życie rozporządzenie Parlamentu Euro- pejskiego i Rady (UE) nr 536/2014 z dnia 14 kwietnia 2014 r. w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stoso- wanych u ludzi [3]. Nowe rozporządzenie ma wprowadzić harmonizację w zakresie regulacji badań klinicznych i obowiązywać we wszystkich krajach Unii Europejskiej.

Przepisy te uproszczają procedurę składa- nia wniosków o pozwolenie na badanie kliniczne, tak aby uniknąć wielokrotnego przedkładania w dużej mierze często iden- tycznych informacji i zastąpić je składaniem jednej dokumentacji, ujmującej wszystkie zainteresowane państwa członkowskie, na dedykowanym do tego portal. Dodatkowo, sponsorzy mogą rozszerzyć prowadzenie badania na inne kraje członkowskie bez konieczności ponownej oceny wniosku, tylko poprzez rozszerzenie obowiązują- cego pozwolenia. Również czas na ocenę dokumentacji wniosków powinien być na tyle wystarczający, aby zachować przyjęte procedury postepowania, jednocześnie umożliwiając szybki dostęp do innowa- cyjnych terapii. Rozporządzenie podejmuje kwestię wspierania badań klinicznych słu- żących rozwojowi sierocych produktów leczniczych, tak aby wnioski rozpatrywane były szybko i efektywnie. Nowością jest również uproszczony sposób uzyskania świadomej zgody, w przypadku niektó- rych badań, których metodologia wymaga, aby do otrzymywania różnych badanych produktów leczniczych wyznaczono grupy uczestników, nie zaś indywidualnych Tabela 1. Porównanie wyników badań komercyjnych i niekomercyjnych (akademickich)

Sponsor komercyjny Sponsor akademicki

Rejestracja leku Optymalizacja leczenia

Rozszerzenie zarejestrowanych wskazań Rozszerzenie zarejestrowanych wskazań

Zwiększenie udziału w rynku Rozwój nowej wiedzy

Zwiększenie wartości firmy Poprawa zdrowia publicznego

Tabela 2. Podstawowe cele niekomercyjnych badań klinicznych

1. Porównywanie skuteczności różnych opcji terapeutycznych 2. Skojarzenie/porównanie leków opracowanych przez różnych

sponsorów/producentów

3. Rozwój terapii dla chorób rzadkich 4. Optymalizacja dawkowania

5. Ocena terapii wielodyscyplinarnych (nie tylko lekowych), jak radioterapia czy chirurgia w skojarzeniu z lekowymi

6. Badania translacyjne (np. profilowanie molekularne) — drogie, ale niewykona- nie ich w badaniu klinicznym jest znacznie droższe i daje błędne odpowiedzi